Uitgebreide indicatie

Rystiggo is indicated as an add-on to standard therapy for the treatment of generalised myasthenia g

Therapeutische waarde

Mogelijk meerwaarde voor een subgroep

Registratiefase

Positieve CHMP-opinie

Product

Werkzame stof

Rozanolixizumab

Domein

Neurologische aandoeningen

Reden van opname

Nieuw middel (specialité)

Hoofdindicatie

Spierziekten, overig

Uitgebreide indicatie

Rystiggo is indicated as an add-on to standard therapy for the treatment of generalised myasthenia gravis (gMG) in adult patients who are anti-acetylcholine receptor (AChR) or anti-muscle-specific tyrosine kinase (MuSK) antibody positive.

Fabrikant

UCB

Werkingsmechanisme

Anders, zie opmerkingenveld

Toedieningsweg

Subcutaan

Toedieningsvorm

Infuus

Bekostigingskader

Extramuraal (GVS)

Expertisecentrum

LUMC

Aanvullende opmerkingen
humanized and chimeric monoclonal recombinant monoclonal antibody to FCGRT.

Registratie

Registratieroute

Centraal (EMA)

Type traject

Normaal traject

ATMP

Nee

Indieningsdatum

November 2022

Verwachte registratie

Februari 2024

Weesgeneesmiddel

Ja

Registratiefase

Positieve CHMP-opinie

Aanvullende opmerkingen
Positieve CHMP-opinie november 2023

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties

Cholinesteraseremmers, corticosteroïden, immunosuppressiva, intraveneuze immunoglobulinen, plasmaferese

Therapeutische waarde

Mogelijk meerwaarde voor een subgroep

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing

In de fase 2 trial met rozanolixizumab werden 43 patiënten met gegeneraliseerde AChR of MuSK MG gerandomiseerd voor 3 wekelijkse subcutane infusies of placebo. Na twee weken zonder interventie werd opnieuw gerandomiseerd tussen drie wekelijks infusies met een lage of hoge dosering. In de fase 3 studie werden ook verbetering in patient-reported uitkomsten en klinische uitkomstmaten gevonden. In een kleine RCT met korte behandeling leek het geneesmiddel potentieel van toegevoegde waarde, vooral op basis van de responder analyses. Het lijkt erop alsof het geneesmiddel niet de plaats zal innemen van non-steroïde immunosuppressiva zoals azathiprine, mycofenolaatmofetil, et cetera (en zeker niet van steroïden of CEI's). Het is wel een potentieel effectieve behandeling bij de patiënten waar nu Ivig of plasmaferese gegeven wordt (het verkort de halfwaarde van IgG in serum waardoor serum IgG concentraties dalen.)

Bronnen
NCT03971422; NCT04124965; https://n.neurology.org/content/96/6/e853

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

150 - 300

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
Lanet Neurol. 2022. Juvenile myasthenia gravis: a nationwide study in Norway suggested an average annual incidence of 1·6 cases per 1 million people and a prevalence of 3·6–13·8 cases per 1 million people, with more girls affected than boys (1).
Aanvullende opmerkingen
In Nederland zijn geschat 3.000 patiënten met myasthenia gravis (167 per miljoen), de helft hiervan gebruikt immunosuppressiva (rond de1.500) en bij 10 tot 20% hiervan wordt wegens problemen met chronische stabiliteit derdelijns medicatie overwogen waaronder complementremmers (150-300) (1).

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Bronnen
https://www.fiercepharma.com/pharma/ucb-finally-gets-win-fda-scoring-approval-myasthenia-gravis-drug-rystiggo
Aanvullende opmerkingen
De Amerikaanse lijstprijs betreft naar verwachting $6,050 per vial.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Off-label gebruik

Nee

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding

Nee

Bronnen
Fabrikant
Aanvullende opmerkingen
ITP clinical program stopped

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.