Rozanolixizumab

Extended indication	Gegeneraliseerde Myasthenia Gravis
Therapeutic value	Possible added value for a subgroup
Registration phase	Clinical trials

Product

Active substance	Rozanolixizumab
Domain	Neurological disorders
Reason of inclusion	New medicine (specialité)
Main indication	Neurological disorders other
Extended indication	Gegeneraliseerde Myasthenia Gravis
Manufacturer	UCB
Mechanism of action	Other, see general comments
Route of administration	Subcutaneous
Therapeutical formulation	Intravenous drip
Budgetting framework	Extramural (GVS)
Additional remarks	humanized and chimeric monoclonal recombinant monoclonal antibody to FCGRT.

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
Type of trajectory	Normal trajectory
Submission date	2022
Expected Registration	2023
Orphan drug	Yes
Registration phase	Clinical trials

Therapeutic value

Current treatment options	Cholinesteraseremmers, corticosteroïden, immunosuppressiva, intraveneuze immunoglobulinen, plasmaferese
Therapeutic value	Possible added value for a subgroup
Substantiation	In de fase 2 trial met rozanolixizumab werden 43 patiënten met gegeneraliseerde AChR of MuSK MG gerandomiseerd voor 3 wekelijkse subcutane infusies of placebo. Na twee weken zonder interventie werd opnieuw gerandomiseerd tussen drie wekelijks infusies met een lage of hoge dosering. Hoewel het middel goed werd verdragen konden nog geen klinische effecten worden aangetoond, hiervoor is er momenteel een fase 3 studie gaande. In een kleine RCT met korte behandeling leek het geneesmiddel potentieel van toegevoegde waarde, vooral op basis van de responder analyses. Het lijkt er op alsof het geneesmiddel niet de plaats zal innemen van non-steroïde immunosuppressiva zoals azathiprine, mycofenolaatmofetil, et cetera. (en zeker niet van steroïden of CEI's). Het is wel een potentieel effectieve behandeling bij de patiënten waar nu Ivig of plasmaferese gegeven wordt (het verkort de halfwaarde van IgG in serum waardoor serum IgG concentraties dalen.)
References	NCT03971422; NCT04124965; https://n.neurology.org/content/96/6/e853

Expected patient volume per year

Patient volume	< 240 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	https://www.spierziekten.nl/fileadmin/user_upload/VSN/documenten/Huisartsenbrochures/M010-MG-habrochmetbrieven.pdf
Additional remarks	Myasthenia gravis komt bij circa 1 patiënt per 10.000 inwoners voor. Het lijkt er op alsof rozanolixumab niet de plaats zal innemen van non-steroïde immunosuppressiva, maar in de plaats zou kunnen komen van plasmaferese of IVIG. Op basis van gebruikersaantallen is de inschatting daarom dat er maximaal 240 patiënten in aanmerkingen komen. Er rekening mee houdend dat een deel van de patiënten kortdurend met Ivg of plasmaferse behandeld wordt in een acute crisis en niet als onderhoudsbehandeling.

Patient volume

< 240

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

https://www.spierziekten.nl/fileadmin/user_upload/VSN/documenten/Huisartsenbrochures/M010-MG-habrochmetbrieven.pdf

Additional remarks

Myasthenia gravis komt bij circa 1 patiënt per 10.000 inwoners voor. Het lijkt er op alsof rozanolixumab niet de plaats zal innemen van non-steroïde immunosuppressiva, maar in de plaats zou kunnen komen van plasmaferese of IVIG. Op basis van gebruikersaantallen is de inschatting daarom dat er maximaal 240 patiënten in aanmerkingen komen. Er rekening mee houdend dat een deel van de patiënten kortdurend met Ivg of plasmaferse behandeld wordt in een acute crisis en niet als onderhoudsbehandeling.

Expected cost per patient per year

There is currently nothing known about the expected cost.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

Off label use	No

Indication extension

Indication extension	Yes
Indication extensions	Idiopathic thrombocytopenic purpura
References	Adis Insight

Other information

There is currently no futher information available.