Risdiplam

Extended indication	5q SMA in patients 2 months of age and older, with a clinical diagnosis of Type 1, Type 2 or Type 3 SMA or with one to four SMN2 copies.
Therapeutic value	No estimate possible yet
Total cost	100,815,000.00
Registration phase	Registered

Product

Active substance	Risdiplam
Domain	Neurological disorders
Reason of inclusion	New medicine (specialité)
Main indication	SMA
Extended indication	5q SMA in patients 2 months of age and older, with a clinical diagnosis of Type 1, Type 2 or Type 3 SMA or with one to four SMN2 copies.
Proprietary name	Evrysdi
Manufacturer	Roche
Mechanism of action	Other
Route of administration	Oral
Therapeutical formulation	Liquid
Budgetting framework	Intermural (MSZ)
Centre of expertise	UMC Utrecht
Additional remarks	Neuron 2 (SMN2) splicing modifier. Risdiplam is ontworpen om de SMN eiwit-niveaus in het centrale zenuwstelsel en het hele lichaam duurzaam te verhogen.

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
Type of trajectory	Accelerated assessment
Particularity	New medicine with Priority Medicines (PRIME)
Submission date	September 2020
Expected Registration	March 2021
Orphan drug	Yes
Registration phase	Registered
Additional remarks	Sinds 23 oktober 2020 is er een compassionate use programma toegekend door het CBG. Positieve CHMP-opinie in februari 2021. Dit middel is in de sluis geplaatst voor deze indicatie.

Therapeutic value

Current treatment options	Nusinersen (voor een beperkte patiëntenpopulatie vergoed), onasemnogene abeparvovec
Therapeutic value	No estimate possible yet
Substantiation	Risdiplam heeft goede resultaten op de motorfunctie. Daarnaast is een groot voordeel dat dit middel oraal kan worden toegediend. Net als nusinersen heeft het geneesmiddel het grootste effect bij jonge kinderen. In de extended access studie zijn positieve resultaten gevonden voor SMA type 1 en 2. Voor SMA type 3 zullen de definitieve resultaten later gepubliceerd worden.
Frequency of administration	1 times a day
Dosage per administration	0,03-5 mg/kg
References	0,2mg/kg/dag (bij <2jr/<11kg) 0,25mg/kg/dag (bij < 20kg) 5mg fixed/dag (bij >20kg) Fabrikant; NCT02913482; NCT02908685; NCT04256265
Additional remarks	Dosering is afhankelijk van leeftijd en gewicht van de patiënt.

Expected patient volume per year

Patient volume	190 - 327 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	Pakketadvies Spinraza
Additional remarks	Nusinersen wordt voor een brede indicatie zoals hierboven beschreven ingeschat. Het patiëntvolume is op dit moment onbekend, omdat dit afhankelijk zal zijn van de precieze indicatie en studieresultaten. Van 327 SMA patiënten is het type bekend:190 hiervan hebben SMA type 1 of 2, de overige 137 hebben SMA type 3. Door de extended access studie zal risdiplam voor een grotere populatie patiënten beschikbaar komen. Op dit moment zullen in ieder geval patiënten met SMA type 1 en 2 in aanmerking komen en bij positieve resultaten op stabilisatie van motorische functies mogelijk ook patiënten met type 3.

Patient volume

190 - 327

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

Pakketadvies Spinraza

Additional remarks

Nusinersen wordt voor een brede indicatie zoals hierboven beschreven ingeschat. Het patiëntvolume is op dit moment onbekend, omdat dit afhankelijk zal zijn van de precieze indicatie en studieresultaten. Van 327 SMA patiënten is het type bekend:190 hiervan hebben SMA type 1 of 2, de overige 137 hebben SMA type 3. Door de extended access studie zal risdiplam voor een grotere populatie patiënten beschikbaar komen. Op dit moment zullen in ieder geval patiënten met SMA type 1 en 2 in aanmerking komen en bij positieve resultaten op stabilisatie van motorische functies mogelijk ook patiënten met type 3.

Expected cost per patient per year

Cost	< 390,000.00
References	Pakketadvies Spinraza; http://www.pmlive.com/pharma_news/roche_scores_fda_approval_for_sma_drug_risdiplam,_now_named_evrysdi_1346658
Additional remarks	Volgens het pakketadvies voor Spinraza kost de concurrent nusinersen in het eerste jaar €499.800 en vanaf het tweede jaar €249.900. Roche geeft aan dat Evrysdi op basis van het gewicht van de patiënt maximaal $340,000 per jaar zal kosten in de Verenigde Staten. Sprinraza's lijstprijs ligt daar hoger en bedraagt maximaal $750,000 in het eerste jaar en daarna $375,000. In Nederland is nog geen lijstprijs bekend.

Potential total cost per year

Total cost	100,815,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Total cost

100,815,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.