Risdiplam

Uitgebreide indicatie	5q SMA in patients 2 months of age and older, with a clinical diagnosis of Type 1, Type 2 or Type 3 SMA or with one to four SMN2 copies.
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk
Totale kosten	100.815.000,00
Registratiefase	Geregistreerd

Product

Werkzame stof	Risdiplam
Domein	Neurologische aandoeningen
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	SMA
Uitgebreide indicatie	5q SMA in patients 2 months of age and older, with a clinical diagnosis of Type 1, Type 2 or Type 3 SMA or with one to four SMN2 copies.
Merknaam	Evrysdi
Fabrikant	Roche
Werkingsmechanisme	Overig
Toedieningsweg	Oraal
Toedieningsvorm	Vloeistof
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)
Expertisecentrum	UMC Utrecht
Aanvullende opmerkingen	Neuron 2 (SMN2) splicing modifier. Risdiplam is ontworpen om de SMN eiwit-niveaus in het centrale zenuwstelsel en het hele lichaam duurzaam te verhogen.

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Versnelde beoordeling
Bijzonderheid	Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME)
Indieningsdatum	September 2020
Verwachte registratie	Maart 2021
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Geregistreerd
Aanvullende opmerkingen	Sinds 23 oktober 2020 is er een compassionate use programma toegekend door het CBG. Positieve CHMP-opinie in februari 2021. Dit middel is in de sluis geplaatst voor deze indicatie.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Nusinersen (voor een beperkte patiëntenpopulatie vergoed), onasemnogene abeparvovec
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	Risdiplam heeft goede resultaten op de motorfunctie. Daarnaast is een groot voordeel dat dit middel oraal kan worden toegediend. Net als nusinersen heeft het geneesmiddel het grootste effect bij jonge kinderen. In de extended access studie zijn positieve resultaten gevonden voor SMA type 1 en 2. Voor SMA type 3 zullen de definitieve resultaten later gepubliceerd worden.
Toedieningsfrequentie	1 maal per dag
Dosis per toediening	0,03-5 mg/kg
Bronnen	0,2mg/kg/dag (bij <2jr/<11kg) 0,25mg/kg/dag (bij < 20kg) 5mg fixed/dag (bij >20kg) Fabrikant; NCT02913482; NCT02908685; NCT04256265
Aanvullende opmerkingen	Dosering is afhankelijk van leeftijd en gewicht van de patiënt.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	190 - 327 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	Pakketadvies Spinraza
Aanvullende opmerkingen	Nusinersen wordt voor een brede indicatie zoals hierboven beschreven ingeschat. Het patiëntvolume is op dit moment onbekend, omdat dit afhankelijk zal zijn van de precieze indicatie en studieresultaten. Van 327 SMA patiënten is het type bekend:190 hiervan hebben SMA type 1 of 2, de overige 137 hebben SMA type 3. Door de extended access studie zal risdiplam voor een grotere populatie patiënten beschikbaar komen. Op dit moment zullen in ieder geval patiënten met SMA type 1 en 2 in aanmerking komen en bij positieve resultaten op stabilisatie van motorische functies mogelijk ook patiënten met type 3.

Patiëntvolume

190 - 327

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

Pakketadvies Spinraza

Aanvullende opmerkingen

Nusinersen wordt voor een brede indicatie zoals hierboven beschreven ingeschat. Het patiëntvolume is op dit moment onbekend, omdat dit afhankelijk zal zijn van de precieze indicatie en studieresultaten. Van 327 SMA patiënten is het type bekend:190 hiervan hebben SMA type 1 of 2, de overige 137 hebben SMA type 3. Door de extended access studie zal risdiplam voor een grotere populatie patiënten beschikbaar komen. Op dit moment zullen in ieder geval patiënten met SMA type 1 en 2 in aanmerking komen en bij positieve resultaten op stabilisatie van motorische functies mogelijk ook patiënten met type 3.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten	< 390.000,00
Bronnen	Pakketadvies Spinraza; http://www.pmlive.com/pharma_news/roche_scores_fda_approval_for_sma_drug_risdiplam,_now_named_evrysdi_1346658
Aanvullende opmerkingen	Volgens het pakketadvies voor Spinraza kost de concurrent nusinersen in jaar 1 €499.800 en vanaf jaar 2 €249.900. Roche geeft aan dat Evrysdi op basis van het gewicht van de patiënt maximaal $340,000 per jaar zal kosten in de Verenigde Staten. Sprinraza's lijstprijs ligt daar hoger en bedraagt maximaal $750,000 in het eerste jaar en daarna $375,000. In Nederland is nog geen lijstprijs bekend.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten	100.815.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Totale kosten

100.815.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.