Riociguat

Uitgebreide indicatie	Adempas is indicated for the treatment of PAH in paediatric patients aged less than 18 years of age and body weight ≥ 50 kg with WHO Functional Class (FC) II to III in combination with endothelin receptor antagonists.
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk
Totale kosten	240.000,00
Registratiefase	Positieve CHMP-opinie

Product

Werkzame stof	Riociguat
Domein	Longziekten algemeen
Reden van opname	Indicatieuitbreiding
Hoofdindicatie	Longziekten, overig
Uitgebreide indicatie	Adempas is indicated for the treatment of PAH in paediatric patients aged less than 18 years of age and body weight ≥ 50 kg with WHO Functional Class (FC) II to III in combination with endothelin receptor antagonists.
Merknaam	Adempas
Fabrikant	Bayer
Portfoliohouder	Bayer
Werkingsmechanisme	Vasodilator
Toedieningsweg	Oraal
Toedieningsvorm	Omhulde tablet
Bekostigingskader	Extramuraal (GVS)

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Normaal traject
Indieningsdatum	September 2022
Verwachte registratie	Juni 2023
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Positieve CHMP-opinie
Aanvullende opmerkingen	Positieve opinie CHMPO in april 2023.

Therapeutische waarde

Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	Het veiligheidsprofiel van riociguat lijkt acceptabel te zijn aan de hand van de studieresultaten.
Bronnen	The PATENT–CHILD study. Pulm Circ. 2022 Jul; 12(3);

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing

Het veiligheidsprofiel van riociguat lijkt acceptabel te zijn aan de hand van de studieresultaten.

Bronnen

The PATENT–CHILD study. Pulm Circ. 2022 Jul; 12(3);

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	< 10 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	Ntvg.nl (1); Gorenflo. Cardiovasc Diagn Ther. 2021 (2); Expertopinie (3);
Aanvullende opmerkingen	De prevalentie van PAH in Nederland is ongeveer 15-52 per 1.000.000 inwoners. Bij kinderen is het echter vele malen zeldzamer met een incidentie van 0,7 (iPAH) en 2,2 (PAH-AHF) per miljoen kinderen (2). Er zijn ongeveer 2,5 miljoen kinderen in deze leeftijdsgroep in Nederland. Er wordt verwacht dat er niet meer dan 10 patiënten in aanmerking zullen komen (3).

Patiëntvolume

< 10

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

Ntvg.nl (1); Gorenflo. Cardiovasc Diagn Ther. 2021 (2); Expertopinie (3);

Aanvullende opmerkingen

De prevalentie van PAH in Nederland is ongeveer 15-52 per 1.000.000 inwoners. Bij kinderen is het echter vele malen zeldzamer met een incidentie van 0,7 (iPAH) en 2,2 (PAH-AHF) per miljoen kinderen (2). Er zijn ongeveer 2,5 miljoen kinderen in deze leeftijdsgroep in Nederland. Er wordt verwacht dat er niet meer dan 10 patiënten in aanmerking zullen komen (3).

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten	< 24.000,00
Bronnen	GIPdatabank
Aanvullende opmerkingen	Voor de huidige indicatie werd in 2021 €24.202 per gebruiker vergoed.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten	240.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Totale kosten

240.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.