Rilzabrutinib

Uitgebreide indicatie	Voor de behandeling van trombocytopenie bij volwassenen en adolescenten met persistente of chronische immuun gemedieerde trombocytopenische purpura (ITP)
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase	Registratieaanvraag in behandeling

Product

Werkzame stof	Rilzabrutinib
Domein	Cardiovasculaire aandoeningen
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Overige niet-oncologische hematologische medicatie
Uitgebreide indicatie	Voor de behandeling van trombocytopenie bij volwassenen en adolescenten met persistente of chronische immuun gemedieerde trombocytopenische purpura (ITP)
Fabrikant	Sanofi
Portfoliohouder	Sanofi
Werkingsmechanisme	Tyrosine kinase remmer
Toedieningsweg	Oraal
Toedieningsvorm	Filmomhulde tablet
Bekostigingskader	Extramuraal (GVS)
Expertisecentrum	UMC Utrecht, LUMC, Hagaziekenhuis, UMCG

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Normaal traject
ATMP	Nee
Indieningsdatum	Oktober 2024
Verwachte registratie	November 2025
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Registratieaanvraag in behandeling
Aanvullende opmerkingen	Fabrikant verwacht registratie het vierde kwartaal van 2025.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Human normal immunoglobulin, Nplate (romiplostim), Revolade (eltrombopag), Tavlesse (fostamatinib) and certain corticosteroids. Some patients required surgery (splenectomy) to remove the spleen
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	Nog geen fase 3-studieresultaten bekend.
Behandelduur	doorlopend
Toedieningsfrequentie	2 maal per dag
Dosis per toediening	400 mg
Bronnen	Kuter, et al. N Engl J Med. 2022 (1); Kuter et al. Blood Adv 2024 (2); NCT04562766 (LUNA 3).

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	32 - 75 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	ITP Expertisenetwerk (1); Kuter et al. Blood Adv. 2024 (2); Ministerie van VWS. Kerncijfers bevolking (3); Trinity RWE Claims Analysis (2020) using IBM MarketScan and CMS FFS 5% sample from 2016-2018, projected to US population using 2018 US census data (https://www.census.gov/); n (primary + secondary ITP) = 8,544 (4); Trinity RWE Line of Therapy Analysis (2020) using IBM MarketScan Commercial claims (for patients <65) and Medicare Supplemental data (for patients >=65) from 2017-2018; n = 1,716 (5).
Aanvullende opmerkingen	Er zijn 1.450-3.350 prevalente patiënten in Nederland (2). In de Nederlandse praktijk zullen patiënten refractair op immunomodulerende medicatie en na refractair te zijn op minimaal 1 TPO-RA in aanmerking komen voor behandeling met rilzabrutinib. Amerikaanse Trinity Health data laten zien dat van de ITP populatie 25% hiervoor wordt behandeld, waarvan 9% vervolgens refractair is op TPO-RAs en in aanmerking zouden komen voor behandeling met rilzabrutinib. Toepassing van de percentages op de Nederlandse populatie komt uit op 32 tot 75 patiënten (4,5).

Patiëntvolume

32 - 75

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

ITP Expertisenetwerk (1); Kuter et al. Blood Adv. 2024 (2); Ministerie van VWS. Kerncijfers bevolking (3); Trinity RWE Claims Analysis (2020) using IBM MarketScan and CMS FFS 5% sample from 2016-2018, projected to US population using 2018 US census data (https://www.census.gov/); n (primary + secondary ITP) = 8,544 (4); Trinity RWE Line of Therapy Analysis (2020) using IBM MarketScan Commercial claims (for patients <65) and Medicare Supplemental data (for patients >=65) from 2017-2018; n = 1,716 (5).

Aanvullende opmerkingen

Er zijn 1.450-3.350 prevalente patiënten in Nederland (2). In de Nederlandse praktijk zullen patiënten refractair op immunomodulerende medicatie en na refractair te zijn op minimaal 1 TPO-RA in aanmerking komen voor behandeling met rilzabrutinib. Amerikaanse Trinity Health data laten zien dat van de ITP populatie 25% hiervoor wordt behandeld, waarvan 9% vervolgens refractair is op TPO-RAs en in aanmerking zouden komen voor behandeling met rilzabrutinib. Toepassing van de percentages op de Nederlandse populatie komt uit op 32 tot 75 patiënten (4,5).

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Off-label gebruik	Nee

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.