RGX-121

Uitgebreide indicatie	Treatment of Mucopolysaccharidosis Type II (MPS II), Hunter syndrome.
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase	Klinische studies

Product

Werkzame stof	RGX-121
Domein	Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Stofwisselingsziekten
Uitgebreide indicatie	Treatment of Mucopolysaccharidosis Type II (MPS II), Hunter syndrome.
Fabrikant	REGENXBIO
Werkingsmechanisme	Gentherapie
Toedieningsweg	Intracerebraal
Toedieningsvorm	Injectie
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen	GX-121 is designed to use the AAV9 vector to deliver the human iduronate-2-sulfatase (IDS) gene to the central nervous system (CNS).

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
ATMP	Ja
Indieningsdatum	2025
Verwachte registratie	Juni 2026
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Klinische studies

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Idursulfase, ERT
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Behandelduur	eenmalig
Aanvullende opmerkingen	Verschillende doseringen onderzocht: 1.3x10^10 GC/g brain mass 6.5x10^10 GC/g brain mass 2.0x10^11 GC/g brain mass

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	< 6 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	Eerdere inschatting Horizonscan Geneesmiddelen: Idursulfase. Expertopinie.
Aanvullende opmerkingen	De ziekte van Hunter is een extreem zeldzame lysosomale stapelingsziekte (geboorte prevalentie: 1:100.000 jongens). De aandoening is X-gebonden en met name mannen/jongens zijn aangedaan. Klinische manifestaties zijn zeer variabel en betreffen cognitieve beperkingen (bij ongeveer 50 tot 60% van de patiënten), vergrote tong, hartklepafwijkingen, restrictieve longfunctiestoornissen en tracheomalacie naast skeletafwijkingen met beperkte bewegelijkheid van de gewrichten. De ziekte wordt veroorzaakt door een deficiëntie van iduronate-2-sulfatase, wat leidt tot stapeling van met name heparan sulfaat. Aantal patiënten in Nederland geschat 16. Dit middel is alleen aangewezen voor patiënten met weinig tot geen neurologische klachten. Er zijn 1 tot 2 nieuwe patiënten per jaar, die niet altijd een neurologisch fenotype hebben. In combinatie met de prevalente populatie waar slechts enkelen in aanmerking zullen komen hiervoor is de inschatting dat het gaat om maximaal 6 patiënten in 3 jaar tijd.

Patiëntvolume

< 6

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

Eerdere inschatting Horizonscan Geneesmiddelen: Idursulfase. Expertopinie.

Aanvullende opmerkingen

De ziekte van Hunter is een extreem zeldzame lysosomale stapelingsziekte (geboorte prevalentie: 1:100.000 jongens). De aandoening is X-gebonden en met name mannen/jongens zijn aangedaan. Klinische manifestaties zijn zeer variabel en betreffen cognitieve beperkingen (bij ongeveer 50 tot 60% van de patiënten), vergrote tong, hartklepafwijkingen, restrictieve longfunctiestoornissen en tracheomalacie naast skeletafwijkingen met beperkte bewegelijkheid van de gewrichten. De ziekte wordt veroorzaakt door een deficiëntie van iduronate-2-sulfatase, wat leidt tot stapeling van met name heparan sulfaat. Aantal patiënten in Nederland geschat 16. Dit middel is alleen aangewezen voor patiënten met weinig tot geen neurologische klachten. Er zijn 1 tot 2 nieuwe patiënten per jaar, die niet altijd een neurologisch fenotype hebben. In combinatie met de prevalente populatie waar slechts enkelen in aanmerking zullen komen hiervoor is de inschatting dat het gaat om maximaal 6 patiënten in 3 jaar tijd.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding	Nee
Bronnen	Adis Insight

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.