Uitgebreide indicatie Treatment of Mucopolysaccharidosis Type II (MPS II), Hunter syndrome.
Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase Klinische studies

Product

Werkzame stof RGX-121
Domein Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Stofwisselingsziekten
Uitgebreide indicatie Treatment of Mucopolysaccharidosis Type II (MPS II), Hunter syndrome.
Fabrikant REGENXBIO
Werkingsmechanisme Gentherapie
Toedieningsweg Intracerebraal
Toedieningsvorm Injectie
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen GX-121 is designed to use the AAV9 vector to deliver the human iduronate-2-sulfatase (IDS) gene to the central nervous system (CNS).

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
ATMP Ja
Indieningsdatum 2024
Verwachte registratie 2025
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Klinische studies

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Idursulfase, ERT
Therapeutische waarde

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Behandelduur eenmalig
Aanvullende opmerkingen Verschillende doseringen onderzocht: 1.3x10^10 GC/g brain mass 6.5x10^10 GC/g brain mass 2.0x10^11 GC/g brain mass

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 6

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen Eerdere inschatting HS: Idursulfase. Expertopinie.
Aanvullende opmerkingen De ziekte van Hunter is een extreem zeldzame lysosomale stapelingsziekte (geboorte prevalentie: 1:100.000 jongens). De aandoening is X-gebonden en met name mannen/jongens zijn aangedaan. Klinische manifestaties zijn zeer variabel en betreffen cognitieve beperkingen (bij ongeveer 50 tot 60% van de patiënten), vergrote tong, hartklepafwijkingen, restrictieve longfunctiestoornissen en tracheomalacie naast skeletafwijkingen met beperkte bewegelijkheid van de gewrichten. De ziekte wordt veroorzaakt door een deficiëntie van iduronate-2-sulfatase, wat leidt tot stapeling van met name heparan sulfaat. Aantal patiënten in Nederland geschat 16. Dit middel is alleen aangewezen voor patiënten met weinig tot geen neurologische klachten. Er zijn 1 tot 2 nieuwe patiënten per jaar, die niet altijd een neurologisch fenotype hebben. In combinatie met de prevalente populatie waar slechts enkelen in aanmerking zullen komen hiervoor is de inschatting dat het gaat om maximaal 6 patiënten in 3 jaar tijd.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Nee
Bronnen Adis Insight

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.