RGX-121

Extended indication	Treatment of Mucopolysaccharidosis Type II (MPS II), Hunter syndrome.
Therapeutic value	No estimate possible yet
Registration phase	Clinical trials

Product

Active substance	RGX-121
Domain	Metabolism and Endocrinology
Reason of inclusion	New medicine (specialité)
Main indication	Metabolic diseases
Extended indication	Treatment of Mucopolysaccharidosis Type II (MPS II), Hunter syndrome.
Manufacturer	REGENXBIO
Mechanism of action	Gene therapy
Route of administration	Intracerebral
Therapeutical formulation	Injection
Budgetting framework	Intermural (MSZ)
Additional remarks	GX-121 is designed to use the AAV9 vector to deliver the human iduronate-2-sulfatase (IDS) gene to the central nervous system (CNS).

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
ATMP	Yes
Submission date	2024
Expected Registration	2025
Orphan drug	Yes
Registration phase	Clinical trials

Therapeutic value

Current treatment options	Idursulfase, ERT
Therapeutic value	No estimate possible yet
Duration of treatment	one-off
Additional remarks	Verschillende doseringen onderzocht: 1.3x10^10 GC/g brain mass 6.5x10^10 GC/g brain mass 2.0x10^11 GC/g brain mass

Expected patient volume per year

Patient volume	< 6 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	Eerdere inschatting HS: Idursulfase. Expertopinie.
Additional remarks	De ziekte van Hunter is een extreem zeldzame lysosomale stapelingsziekte (geboorte prevalentie: 1:100.000 jongens). De aandoening is X-gebonden en met name mannen/jongens zijn aangedaan. Klinische manifestaties zijn zeer variabel en betreffen cognitieve beperkingen (bij ongeveer 50 tot 60% van de patiënten), vergrote tong, hartklepafwijkingen, restrictieve longfunctiestoornissen en tracheomalacie naast skeletafwijkingen met beperkte bewegelijkheid van de gewrichten. De ziekte wordt veroorzaakt door een deficiëntie van iduronate-2-sulfatase, wat leidt tot stapeling van met name heparan sulfaat. Aantal patiënten in Nederland geschat 16. Dit middel is alleen aangewezen voor patiënten met weinig tot geen neurologische klachten. Er zijn 1 tot 2 nieuwe patiënten per jaar, die niet altijd een neurologisch fenotype hebben. In combinatie met de prevalente populatie waar slechts enkelen in aanmerking zullen komen hiervoor is de inschatting dat het gaat om maximaal 6 patiënten in 3 jaar tijd.

Patient volume

< 6

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

Eerdere inschatting HS: Idursulfase. Expertopinie.

Additional remarks

De ziekte van Hunter is een extreem zeldzame lysosomale stapelingsziekte (geboorte prevalentie: 1:100.000 jongens). De aandoening is X-gebonden en met name mannen/jongens zijn aangedaan. Klinische manifestaties zijn zeer variabel en betreffen cognitieve beperkingen (bij ongeveer 50 tot 60% van de patiënten), vergrote tong, hartklepafwijkingen, restrictieve longfunctiestoornissen en tracheomalacie naast skeletafwijkingen met beperkte bewegelijkheid van de gewrichten. De ziekte wordt veroorzaakt door een deficiëntie van iduronate-2-sulfatase, wat leidt tot stapeling van met name heparan sulfaat. Aantal patiënten in Nederland geschat 16. Dit middel is alleen aangewezen voor patiënten met weinig tot geen neurologische klachten. Er zijn 1 tot 2 nieuwe patiënten per jaar, die niet altijd een neurologisch fenotype hebben. In combinatie met de prevalente populatie waar slechts enkelen in aanmerking zullen komen hiervoor is de inschatting dat het gaat om maximaal 6 patiënten in 3 jaar tijd.

Expected cost per patient per year

There is currently nothing known about the expected cost.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension	No
References	Adis Insight

Other information

There is currently no futher information available.