Revumenib

Uitgebreide indicatie	MLLr/KMT2A Gene Rearrangement or NPM1 Mutation relapsed or refractory acute leukaemia
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase	Klinische studies

Product

Werkzame stof	Revumenib
Domein	Hematologie
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	AML/MDS
Uitgebreide indicatie	MLLr/KMT2A Gene Rearrangement or NPM1 Mutation relapsed or refractory acute leukaemia
Fabrikant	Syndax
Toedieningsweg	Oraal
Toedieningsvorm	Capsule
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen	Werkingsmechanisme: Menin inhibitors; Protein-protein interaction inhibitors

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
ATMP	Nee
Indieningsdatum	Juni 2025
Verwachte registratie	Juli 2026
Weesgeneesmiddel	Nee
Registratiefase	Klinische studies

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Azacitidine en venetoclax combinatie.
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	Er lopen op dit moment twee fase 2 studies, waarbij revumenib vergeleken wordt met de standard of care. Revumenib is een menin inhibitor. Er wordt verwacht dat er nog meer menin inhibitors zullen volgen en deze een rol gaan spelen bij de behandeling van leukemie.
Bronnen	NCT04065399 (AUGMENT-101)

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	< 43 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	(1) NKR2021; (2) Arlene Redner, Rachel Kessel, in Lanzkowsky's Manual of Pediatric Hematology and Oncology (Seventh Edition), 2022
Aanvullende opmerkingen	Er waren 853 AML diagnoses in 2021 (1). Mutaties van het KMT2A (MLL) gen bij 11q23. 3 wordt gezien in 4% tot 5% in alle leeftijdsgroepen van de novo volwassenen met AML echter in een veel grotere mate in jongeren (tot 22%) en met name kinderen (2). Er komen maximaal 43 patiënten in aanmerking. Aangezien vooral ouderen behandeld zullen worden met dit geneesmiddel zal het uiteindelijke aantal waarschijnlijk lager liggen.

Patiëntvolume

< 43

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

(1) NKR2021; (2) Arlene Redner, Rachel Kessel, in Lanzkowsky's Manual of Pediatric Hematology and Oncology (Seventh Edition), 2022

Aanvullende opmerkingen

Er waren 853 AML diagnoses in 2021 (1). Mutaties van het KMT2A (MLL) gen bij 11q23. 3 wordt gezien in 4% tot 5% in alle leeftijdsgroepen van de novo volwassenen met AML echter in een veel grotere mate in jongeren (tot 22%) en met name kinderen (2). Er komen maximaal 43 patiënten in aanmerking. Aangezien vooral ouderen behandeld zullen worden met dit geneesmiddel zal het uiteindelijke aantal waarschijnlijk lager liggen.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.