Camrelizumab

Extended indication	MLLr/KMT2A Gene Rearrangement or NPM1 Mutation relapsed or refractory acute leukaemia
Therapeutic value	No estimate possible yet
Registration phase	Clinical trials

Product

Active substance	Revumenib
Domain	Hematology
Reason of inclusion	New medicine (specialité)
Main indication	AML / MDS
Extended indication	MLLr/KMT2A Gene Rearrangement or NPM1 Mutation relapsed or refractory acute leukaemia
Manufacturer	Syndax
Route of administration	Oral
Therapeutical formulation	Capsule
Budgetting framework	Intermural (MSZ)
Additional remarks	Werkingsmechanisme: Menin inhibitors; Protein-protein interaction inhibitors

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
ATMP	No
Submission date	June 2025
Expected Registration	July 2026
Orphan drug	No
Registration phase	Clinical trials

Therapeutic value

Current treatment options	Azacitidine en venetoclax combinatie.
Therapeutic value	No estimate possible yet
Substantiation	Er lopen op dit moment twee fase 2 studies, waarbij revumenib vergeleken wordt met de standard of care. Revumenib is een menin inhibitor. Er wordt verwacht dat er nog meer menin inhibitors zullen volgen en deze een rol gaan spelen bij de behandeling van leukemie.
References	NCT04065399 (AUGMENT-101)

Expected patient volume per year

Patient volume	< 43 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	(1) NKR2021; (2) Arlene Redner, Rachel Kessel, in Lanzkowsky's Manual of Pediatric Hematology and Oncology (Seventh Edition), 2022
Additional remarks	Er waren 853 AML diagnoses in 2021 (1). Mutaties van het KMT2A (MLL) gen bij 11q23. 3 wordt gezien in 4% tot 5% in alle leeftijdsgroepen van de novo volwassenen met AML echter in een veel grotere mate in jongeren (tot 22%) en met name kinderen (2). Er komen maximaal 43 patiënten in aanmerking. Aangezien vooral ouderen behandeld zullen worden met dit geneesmiddel zal het uiteindelijke aantal waarschijnlijk lager liggen.

Patient volume

< 43

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

(1) NKR2021; (2) Arlene Redner, Rachel Kessel, in Lanzkowsky's Manual of Pediatric Hematology and Oncology (Seventh Edition), 2022

Additional remarks

Er waren 853 AML diagnoses in 2021 (1). Mutaties van het KMT2A (MLL) gen bij 11q23. 3 wordt gezien in 4% tot 5% in alle leeftijdsgroepen van de novo volwassenen met AML echter in een veel grotere mate in jongeren (tot 22%) en met name kinderen (2). Er komen maximaal 43 patiënten in aanmerking. Aangezien vooral ouderen behandeld zullen worden met dit geneesmiddel zal het uiteindelijke aantal waarschijnlijk lager liggen.

Expected cost per patient per year

There is currently nothing known about the expected cost.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.

Revumenib