| Huidige behandelopties |
Onder andere:
- MSC
- ATG
- MMF
- ruxolitinib
- etanercept
- infliximab
- PUVA |
| Therapeutische waarde |
Nog geen inschatting mogelijk
Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
|
| Onderbouwing |
MSC worden in verschillende studies toegediend met verschillende doseringen, verschillende infusiefrequenties, vanuit verschillende kweekmethoden en resultaten zijn derhalve moeilijk onderling te vergelijken. Gemiddeld wordt er een respons gezien van 25%-60% van patiënten welke lijdt tot een significante verbetering in overleving in de responderende patiënten. Echter deze data zijn allemaal gebaseerd op fase 1-2 studies. De enige gerandomiseerde fase 3 studie naar het product Prochymal in 244 patiënten liet geen verschil zien tussen de Prochymal groep en de controle arm op het primaire eindpunt van complete remissie van de GVHD gedurende minstens 28 dagen (p=0.3). Deze resultaten zijn alleen in abstract vorm verschenen en nooit in een peer-reviewed journal. Eerdere fase 2 studies naar Prochymal waren anders van opzet.
De studie door Kebriaei et al was een dosefinding studie waarbij Prochymal werd toegediend in de eerste lijn bij GVHD in combinatie met methylprednisolon waarbij een overall response rate van 94% werd behaald met 77% van patiënten een CR op dag 28. De tweede studie betrof 12 kinderen met steroïde refractaire GVHD die 2x/week 2-8x10^6 MSC/kg kregen toegediend. 7 patiënten (58%) behaalden CR, 2 (17%) PR en 3 (25%) een mixed respons. |
| Behandelduur |
Gemiddeld 4 week/weken |
| Toedieningsfrequentie |
2 maal per week |
| Dosis per toediening |
2.0 x 10^6 cellen/kg lichaamsgewicht. |
| Bronnen |
- Locatelli et al, Remestemcel-L for the treatment of graft versus host disease, Expert Review of Clinical Immunology, 2017.
- Van der Wagen et al, Huidige mogelijkheden voor behandeling van Graft-versus-Host Disease: een nieuwe richtlijn, Nederlands tijdschrift voor Hematologie, 2018. |