Regulatoire T-cellen (TREGS)

Uitgebreide indicatie	Behandeling van type 1 diabetes.
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase	Klinische studies

Product

Werkzame stof	Regulatoire T-cellen (TREGS)
Domein	Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Diabetes
Uitgebreide indicatie	Behandeling van type 1 diabetes.
Fabrikant	PolTREG
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen	'T1D is an example of autoimmune disease which frequency is contineously increasing in pediatric population in Europe. Yet, there is no commonly accepted treatment which could be administered to stop the progression of disease and all afected subjects develop full onset T1D. It is therefore important to go through formal path of registration and start offering the treatment which has some efficacy in this disease.'

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
ATMP	Ja
Indieningsdatum	2025
Verwachte registratie	2026
Weesgeneesmiddel	Nee
Registratiefase	Klinische studies

Therapeutische waarde

Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	Er wordt veel van dit product verwacht, echter zullen de bijwerkingen niet gering zijn. Op dit moment worden de resultaten uit de klinische studies nog afgewacht.

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing

Er wordt veel van dit product verwacht, echter zullen de bijwerkingen niet gering zijn. Op dit moment worden de resultaten uit de klinische studies nog afgewacht.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	< 80.000 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	Gipdatabank (1); DitabetesFonds (2); expertopinie (3)
Aanvullende opmerkingen	Totaal aantal gebruikers van diabetesmiddelen in 2016 was 814.714 (1). 10% hiervan heeft diabetes type 1 dus het aantal patiënten in Nederland bedraagt ongeveer 80.000 (2). De behandelindicatie zou liggen bij nieuw ontdekte DM1, dat zullen er enkele duizenden per jaar zijn (3).

Patiëntvolume

< 80.000

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

Gipdatabank (1); DitabetesFonds (2); expertopinie (3)

Aanvullende opmerkingen

Totaal aantal gebruikers van diabetesmiddelen in 2016 was 814.714 (1). 10% hiervan heeft diabetes type 1 dus het aantal patiënten in Nederland bedraagt ongeveer 80.000 (2). De behandelindicatie zou liggen bij nieuw ontdekte DM1, dat zullen er enkele duizenden per jaar zijn (3).

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.