Rebisufligene etisparvovec

Uitgebreide indicatie	Rebisufligene etisparvovec in combination with adjuvant immunosuppressive therapy for treatment of type IIIA mucopolysaccharidosis in infants, toddlers, children, adolescents and adults with a minimum cognitive Developmental Quotient of 60 or above
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk
Totale kosten	2.000.000,00
Registratiefase	Klinische studies

Product

Werkzame stof	Rebisufligene etisparvovec
Domein	Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Stofwisselingsziekten
Uitgebreide indicatie	Rebisufligene etisparvovec in combination with adjuvant immunosuppressive therapy for treatment of type IIIA mucopolysaccharidosis in infants, toddlers, children, adolescents and adults with a minimum cognitive Developmental Quotient of 60 or above
Fabrikant	Ultragenyx
Werkingsmechanisme	Gentherapie
Toedieningsweg	Intraveneus
Toedieningsvorm	Infuus
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen	Voorheen bekend als UX-111.

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Bijzonderheid	Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME)
ATMP	Ja
Indieningsdatum	2025
Verwachte registratie	2026
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Klinische studies
Aanvullende opmerkingen	Primary completion datum in juni 2026. Er wordt echter een eerdere indiening verwacht bij de FDA op basis van surrogaatmarkers (heparansulfaat in liquor). Er is nog onduidelijkheid rondom de Europese indiening.

Therapeutische waarde

Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	De Transpher A studie is een fase 1,2 en 3 openlabel studie, met cognitie en heparansulfaat als uitkomstmaat. Er zijn op dit moment slechts presentaties/posters van Ultragenyx, zonder peer-reviewed publicaties. Er is een daling van heparansulfaat en er wordt genoemd dat de communicatievaardigheden van de kinderen stabiel zijn gebleven. Echter is het nog te vroeg voor een definitief oordeel.
Behandelduur	eenmalig
Bronnen	NCT04360265; NCT02716246 (Transpher A); Expertopinie

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	1 - 3 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	Expertopinie (1).
Aanvullende opmerkingen	Waarschijnlijk is deze gentherapie, als het effectief is, alleen voor hele jonge kinderen zinvol. De diagnose wordt veelal (te) laat gesteld, de uiteindelijke groep die hiervoor in aanmerking gaat komen is klein; 1 tot 3 per jaar (1).

Patiëntvolume

1 - 3

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

Expertopinie (1).

Aanvullende opmerkingen

Waarschijnlijk is deze gentherapie, als het effectief is, alleen voor hele jonge kinderen zinvol. De diagnose wordt veelal (te) laat gesteld, de uiteindelijke groep die hiervoor in aanmerking gaat komen is klein; 1 tot 3 per jaar (1).

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten	< 1.000.000,00
Aanvullende opmerkingen	Er is nog niks bekend over de kosten. Het is waarschijnlijk dat de kosten hoog zullen zijn en in lijn met andere gentherapieën voor zeldzame ziekten.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten	2.000.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Totale kosten

2.000.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Off-label gebruik	Nee

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.