Apitegromab

Extended indication	Rebisufligene etisparvovec in combination with adjuvant immunosuppressive therapy for treatment of type IIIA mucopolysaccharidosis in infants, toddlers, children, adolescents and adults with a minimum cognitive Developmental Quotient of 60 or above
Therapeutic value	No estimate possible yet
Total cost	2,000,000.00
Registration phase	Clinical trials

Product

Active substance	Rebisufligene etisparvovec
Domain	Metabolism and Endocrinology
Reason of inclusion	New medicine (specialité)
Main indication	Metabolic diseases
Extended indication	Rebisufligene etisparvovec in combination with adjuvant immunosuppressive therapy for treatment of type IIIA mucopolysaccharidosis in infants, toddlers, children, adolescents and adults with a minimum cognitive Developmental Quotient of 60 or above
Manufacturer	Ultragenyx
Mechanism of action	Gene therapy
Route of administration	Intravenous
Therapeutical formulation	Intravenous drip
Budgetting framework	Intermural (MSZ)
Additional remarks	Voorheen bekend als UX-111.

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
Particularity	New medicine with Priority Medicines (PRIME)
ATMP	Yes
Submission date	2025
Expected Registration	2026
Orphan drug	Yes
Registration phase	Clinical trials
Additional remarks	Primary completion datum in juni 2026. Er wordt echter een eerdere indiening verwacht bij de FDA op basis van surrogaatmarkers (heparansulfaat in liquor). Er is nog onduidelijkheid rondom de Europese indiening.

Therapeutic value

Therapeutic value	No estimate possible yet
Substantiation	De Transpher A studie is een fase 1,2 en 3 openlabel studie, met cognitie en heparansulfaat als uitkomstmaat. Er zijn op dit moment slechts presentaties/posters van Ultragenyx, zonder peer-reviewed publicaties. Er is een daling van heparansulfaat en er wordt genoemd dat de communicatievaardigheden van de kinderen stabiel zijn gebleven. Echter is het nog te vroeg voor een definitief oordeel.
Duration of treatment	one-off
References	NCT04360265; NCT02716246 (Transpher A); Expertopinie

Expected patient volume per year

Patient volume	1 - 3 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	Expertopinie (1).
Additional remarks	Waarschijnlijk is deze gentherapie, als het effectief is, alleen voor hele jonge kinderen zinvol. De diagnose wordt veelal (te) laat gesteld, de uiteindelijke groep die hiervoor in aanmerking gaat komen is klein; 1 tot 3 per jaar (1).

Patient volume

1 - 3

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

Expertopinie (1).

Additional remarks

Waarschijnlijk is deze gentherapie, als het effectief is, alleen voor hele jonge kinderen zinvol. De diagnose wordt veelal (te) laat gesteld, de uiteindelijke groep die hiervoor in aanmerking gaat komen is klein; 1 tot 3 per jaar (1).

Expected cost per patient per year

Cost	< 1,000,000.00
Additional remarks	Er is nog niks bekend over de kosten. Het is waarschijnlijk dat de kosten hoog zullen zijn en in lijn met andere gentherapieën voor zeldzame ziekten.

Potential total cost per year

Total cost	2,000,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Total cost

2,000,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

Off label use	No

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.

Rebisufligene etisparvovec