Pridopidine

Uitgebreide indicatie	Amyotrophic lateral sclerosis (ALS)
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase	Klinische studies

Product

Werkzame stof	Pridopidine
Domein	Neurologische aandoeningen
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	ALS
Uitgebreide indicatie	Amyotrophic lateral sclerosis (ALS)
Fabrikant	Prilenia
Toedieningsweg	Oraal
Toedieningsvorm	Tablet
Bekostigingskader	Extramuraal (GVS)

Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	De primaire uitkomstmaat van de fase 2 Healey studie is niet gehaald (algeheel functioneren en survival). Ook is er geen verbetering op spierkracht en respiratoire functie. De post hoc analyse laat wel een effect zien bij patiënten die binnen 18 maanden na ontstaan van de ziekte starten. Er is een trend voor een iets minder snelle achteruitgang van de respiratoire functie. Ook is er effect op spraak/articulatie bij bulbaire symptomen. Dit zal verder onderzocht worden in een fase 3 studie.
Behandelduur	doorlopend
Toedieningsfrequentie	2 maal per dag
Dosis per toediening	45mg
Bronnen	HEALEY ALS (NCT04297683) Phase 2/3 pridopidine arm (NCT04615923)

Patiëntvolume	< 1.500 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	als.nl
Aanvullende opmerkingen	In Nederland leven gemiddeld 1.500 mensen met ALS. Mogelijk zal een gedeelte van deze patiënten in aanmerking komen voor dit geneesmiddel.

Patiëntvolume

< 1.500

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

als.nl

Aanvullende opmerkingen

In Nederland leven gemiddeld 1.500 mensen met ALS. Mogelijk zal een gedeelte van deze patiënten in aanmerking komen voor dit geneesmiddel.

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Er is op dit moment geen overige informatie.