Prademagene zamikeracel

Uitgebreide indicatie	Recessive Dystrophic Epidermolysis Bullosa (RDEB)
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk
Totale kosten	16.830.000,00
Registratiefase	Klinische studies

Product

Werkzame stof	Prademagene zamikeracel
Domein	Chronische immuunziekten
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Huidziekten
Uitgebreide indicatie	Recessive Dystrophic Epidermolysis Bullosa (RDEB)
Fabrikant	Abeona Therapeutics
Werkingsmechanisme	Autologe gemodificeerde celtherapie
Toedieningsweg	Subcutaan
Toedieningsvorm	Injectie
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen	EB101 bestaat uit een laagje van autologe RDEB keratinocyten die geïsoleerd zijn uit huidbiopten van patiënten en vervolgens getransduceerd zijn middels een recombinant retrovirus met een correct COL7A1 gen. Deze cellaag zal terug getransplanteerd worden op de wonden van patiënten.

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
ATMP	Ja
Indieningsdatum	2025
Verwachte registratie	2026
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Klinische studies

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Palliatieve zorg
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	Er is momenteel geen behandeling voorhanden die de aandoening kan genezen.
Behandelduur	eenmalig
Bronnen	NCT04227106
Aanvullende opmerkingen	Het betreft een eenmalige chirurgische toediening van EB-101 op maximaal 6 chronische RDEB wonden. Op 3 november 2022 zijn positieve resultaten gemeld door de fabrikant fase 3 VIITAL Study.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	< 33 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	Afdeling Dermatologie, UMCG
Aanvullende opmerkingen	In het UMCG worden momenteel alle patiënten voor deze aandoening behandeld. In 2020 waren hier 33 patiënten met RDEB bekend.

Patiëntvolume

< 33

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

Afdeling Dermatologie, UMCG

Aanvullende opmerkingen

In het UMCG worden momenteel alle patiënten voor deze aandoening behandeld. In 2020 waren hier 33 patiënten met RDEB bekend.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten	280.000,00 - 740.000,00
Bronnen	EB-101 Program Fact SheetJanuary 2020; Developing cell and gene therapies for serious diseases. Corporate presentation. Abeona Therapeutics Inc. 1 June 2023. Accessed 11 July 2023.
Aanvullende opmerkingen	Dit geneesmiddel is een gentherapie voor een ziekte met een grote unmet need en zal daarom naar alle waarschijnlijkheid duur zijn. De prijs in Nederland is nog niet bekend. Abeona therapeutics geeft aan dat huidige zorg in de Verenigde Staten $150,000 per jaar kan kosten. In Juni 2023 schatte de fabrikant de kosten in op $300.000 tot $800.000 per behandeling in de Verenigde Staten.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten	16.830.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Totale kosten

16.830.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding	Nee

Overige informatie

Aanvullende opmerkingen	Dystrophic Epidermolysis Bullosa is geen immunologische aandoening maar is toegevoegd aan het domein Chronische Immuunziekten vanwege technische redenen.