Pozelimab

Uitgebreide indicatie	Treatment of patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria who switch from eculizumab therapy
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase	Klinische studies

Product

Werkzame stof	Pozelimab
Domein	Cardiovasculaire aandoeningen
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Overige niet-oncologische hematologische medicatie
Uitgebreide indicatie	Treatment of patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria who switch from eculizumab therapy
Fabrikant	Regeneron
Toedieningsweg	Intraveneus
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen	Complement C5 inhibitors

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Normaal traject
ATMP	Nee
Indieningsdatum	2025
Verwachte registratie	2026
Weesgeneesmiddel	Nee
Registratiefase	Klinische studies
Aanvullende opmerkingen	NCT05131204

Therapeutische waarde

Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	Er lopen nog diverse studies waarbij pozelimab gecombineerd wordt met eem siRNA cemdisiran.

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing

Er lopen nog diverse studies waarbij pozelimab gecombineerd wordt met eem siRNA cemdisiran.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	< 80 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	Expertopinie (1)
Aanvullende opmerkingen	Op basis van de gebruikersaantallen van eculizumab bij PNH patiënten wordt er verwacht dat er maximaal 80 patiënten in aanmerking komen indien er substitutie plaatsvindt.

Patiëntvolume

< 80

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

Expertopinie (1)

Aanvullende opmerkingen

Op basis van de gebruikersaantallen van eculizumab bij PNH patiënten wordt er verwacht dat er maximaal 80 patiënten in aanmerking komen indien er substitutie plaatsvindt.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Bronnen	drugs.com
Aanvullende opmerkingen	De Amerikaanse prijs voor pozelimab is (bbfg 200mg/ml) $36,460 voor 2ml. De prijs in de Verenigde Staten ligt vaak hoger dan de Nederlandse prijs.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.