Vouw alle secties open

Plozasiran

ARO-APOC3

Uitgebreide indicatie Familial chylomicronaemia syndrome in adults and elderly with elevated fasting triglycerides at scre
Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase Klinische studies

Product

Werkzame stof Plozasiran
Domein Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Stofwisselingsziekten
Uitgebreide indicatie Familial chylomicronaemia syndrome in adults and elderly with elevated fasting triglycerides at screening refractory to standard lipid lowering therapy, monotherapy
Merknaam ARO-APOC3
Fabrikant Arrowhead
Werkingsmechanisme Anders, zie opmerkingenveld
Toedieningsweg Subcutaan
Toedieningsvorm Injectie
Bekostigingskader Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen Apo C-III-remmer

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Normaal traject
ATMP Nee
Indieningsdatum Februari 2025
Verwachte registratie Maart 2026
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Klinische studies
Aanvullende opmerkingen Indieningsdatum en verwachte registratie op basis van IHSI-inschatting.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Volanesorsen
Therapeutische waarde

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing Van de Apo C-III-remmers is volanesorsen geregistreerd als behandeling voor familiale chylomicronemie-syndroom en is olezarsen in ontwikkeling. De angiopoietin-like protein 3 remmers vupanorsen, evinacumab en zodasiran zijn ook in ontwikkeling. De effectiviteit van plozasiran lijkt gelijk aan volanesorsen; in de SHASTA-2 studie werd een 57 tot 77% reductie in triglyceriden aangetoond. Plozasiran heeft hoogstwaarschijnlijk niet de bijwerking thrombocytopenie (1,3).
Toedieningsfrequentie 1 maal per 12 weken
Bronnen Spagnuolo & Hegele. Exp. Rev. Endocrin. & Metab. 2024 (1); NCT05089084 (PALISADE) (2); Gaudet et al. JAMA Cardio. 2024 (3).

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

18 - 180

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen Orphanet. 2024 (1).
Aanvullende opmerkingen Familiale chylomicronemie-syndroom (FCS) heeft een geschatte prevalentie van 1 op 100.000 en 1 op 1.000.000 (1).

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Ja
Indicatieuitbreidingen Mixed dyslipidaemia (1); Severe hypertriglyceridaemia (2-5).
Bronnen NCT04998201 (MUIR) (1); NCT04720534 (SHASTA-2) (2); NCT06347003 (SHASTA-3) (3); NCT06347016 (SHASTA-4) (4); NCT06347133 (MUIR-3) (5).
Aanvullende opmerkingen Plozasiran zit in fase 2 voor mixed dyslipidaemia (1) en in fase 3-trials voor severe hypertriglyceridaemia (2-5). Op basis van een primary completion datum in juli 2026 wordt de severe hypertrigliceridaemia uitbreiding eind 2027 verwacht. De mixed dyslipidaemia uitbreiding wordt later verwacht.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.