Uitgebreide indicatie 1st line High Risk Myelodysplastic Syndrome (HR-MDS) or low blast AML or non proliferative CMML.
Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase Geen registratie verwacht

Product

Werkzame stof Pevonedistat
Domein Oncologie en Hematologie
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie AML/MDS
Uitgebreide indicatie 1st line High Risk Myelodysplastic Syndrome (HR-MDS) or low blast AML or non proliferative CMML.
Fabrikant Takeda
Werkingsmechanisme Overig
Toedieningsweg Intraveneus
Toedieningsvorm Infuus
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen NEDD8 inhibitor

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Normaal traject
ATMP Nee
Indieningsdatum December 2021
Verwachte registratie 2023
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Geen registratie verwacht
Aanvullende opmerkingen De Fase 3 PANTHER (Pevonedistat-3001) studie bereikte geen vooraf gedefinieerde statistische significantie voor het primaire eindpunt van event-free survival. Momenteel wordt er geen registratie verwacht voor Pevonedistat

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Azacitadine
Therapeutische waarde

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Behandelduur doorlopend
Toedieningsfrequentie 1 maal per 4 weken
Dosis per toediening 20 mg/m2
Bronnen PANTHER (NCT03268954)

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 100

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen NKR
Aanvullende opmerkingen In 2018 waren er 728 diagnoses MDS. Hiervan is een klein gedeelte hoog risico. Er wordt verwacht dat er maximaal 100 patiënten voor in aanmerking zullen komen.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Bronnen Fabrikant
Aanvullende opmerkingen Nog niet bekend

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Off-label gebruik Nee

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Ja
Indicatieuitbreidingen In fase 3: Acute myeloid leukaemia; Chronic myelomonocytic leukaemia
Bronnen Fabrikant; Adis insight
Aanvullende opmerkingen Verwachte indicatie uitbreiding is in 2025.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.