Pemigatinib

Uitgebreide indicatie	Extension of indication to include treatment of adults with myeloid/lymphoid neoplasms (MLNs) with Fibroblast Growth Factor Receptor1 (FGFR1) rearrangement.
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk
Totale kosten	12.150.000,00
Registratiefase	Registratieaanvraag in behandeling

Product

Werkzame stof	Pemigatinib
Domein	Hematologie
Reden van opname	Indicatieuitbreiding
Hoofdindicatie	Myeloproliferatieve aandoeningen
Uitgebreide indicatie	Extension of indication to include treatment of adults with myeloid/lymphoid neoplasms (MLNs) with Fibroblast Growth Factor Receptor1 (FGFR1) rearrangement.
Merknaam	Pemazyre
Fabrikant	Incyte
Portfoliohouder	Incyte
Werkingsmechanisme	Tyrosine kinase remmer
Toedieningsweg	Oraal
Toedieningsvorm	Tablet
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen	FGFR-1 rearrangement positivity status must be known prior to initiation of Pemazyre therapy. Assessment for FGFR 1 rearrangement positivity in tumor specimen should be performed with an appropriate diagnostic test.

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Normaal traject
ATMP	Nee
Indieningsdatum	Januari 2024
Verwachte registratie	November 2024
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Registratieaanvraag in behandeling

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	For patients with MLN with FGFR1 rearrangement in chronic phase, the National Comprehensive Cancer Network (NCCN) US-guidelines identify enrolment in clinical trials as the preferred treatment option. In the absence of a clinical trial, the current recommended approach is monotherapy with a tyrosine kinase inhibitor (TKI) with activity against FGFR1.The NCCN guidelines list pemigatinib, midostaurin, and ponatinib as TKIs with activity against FGFR1. However, none of these drugs (except pemigatinib in US) have been approved for the treatment of MLN with FGFR1 rearrangement.
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	De laatste resultaten van de FIGHT-203 studie (2022 ASH) lieten in patiënten met een FGFR-1 mutatie in patiënten, 28 (73,7%) een complete klinische respons zien (CR; primary endpoint). De mate van cytogenetische respons (CCyR) was 70,0% (n=28/40). De CRs en CCyRs in eerder behandelde patiënten was, 75,8% (n=25/33) en 71.4% (n=25/35), De mediane behandeltijd met pemigatinib was 6,3 maanden (range: 0.5-50.2).
Behandelduur	Mediaan 6.3 maand/maanden
Toedieningsfrequentie	1 maal per dag
Dosis per toediening	13,5 mg
Bronnen	ASH 2022 presentation details: Lead Author: Srdan Verstovsek, poster P1732: FIGHT-203, an ongoing phase 2 study of pemigatinib in patients with myeloid/lymphoid neoplasms (MLNs) with fibroblast growth factor receptor 1 (FGFR1) rearrangement (MLNFGFR1): a focus on centrally reviewed clinical and cytogenetic responses in previously treated patients. ClinicalTrials.gov. FIGHT-203. Accessed Dec 2022. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03011372.
Aanvullende opmerkingen	Latest results of the FIGHT-203 study (presented at 2022 ASH) showed in treatment naïve or previously treated patients with MLN with FGFR-1 rearrangements: Of 38 evaluable patients, 28 (73.7%) achieved a clinical complete response (CR; primary endpoint). The rate of complete cytogenetic responses (CCyR) was 70.0% (n=28/40). The rates of CRs and CCyRs in previously treated, efficacy-evaluable patients were 75.8% (n=25/33) and 71.4% (n=25/35), respectively. Of 21 patients with chronic phase (CP) disease, 18 (85.7%) exhibited both clinical CRs and CCyRs. Of 17 patients with blast phase (BP) disease, 9 presented with clinical CRs (52.9%), and 8 (47.1%) with CCyRs. The median exposure to pemigatinib treatment was 6.3 months (range: 0.5-50.2).

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	< 180 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Aanvullende opmerkingen	MLN met FGFR1 mutatie is zeldzaam. De incidentie is ongeveer <1 op de 100.000 personen per jaar. Omgerekend naar Nederland zou dit betekenen dat er hooguit 180 mensen in aanmerking zullen komen. Er moet eerst een diagnostische test afgenomen worden om vast te stellen dat de patiënt de mutatie heeft.

Patiëntvolume

< 180

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Aanvullende opmerkingen

MLN met FGFR1 mutatie is zeldzaam. De incidentie is ongeveer <1 op de 100.000 personen per jaar. Omgerekend naar Nederland zou dit betekenen dat er hooguit 180 mensen in aanmerking zullen komen. Er moet eerst een diagnostische test afgenomen worden om vast te stellen dat de patiënt de mutatie heeft.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten	65.000,00 - 70.000,00
Aanvullende opmerkingen	Lijstprijs €7.732

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten	12.150.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Totale kosten

12.150.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.