Vouw alle secties open

Pelabresib

Uitgebreide indicatie Myelofibrosis
Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase Klinische studies

Product

Werkzame stof Pelabresib
Domein Hematologie
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Myeloproliferatieve aandoeningen
Uitgebreide indicatie Myelofibrosis
Fabrikant MorphoSys
Portfoliohouder MorphoSys
Toedieningsweg Oraal
Toedieningsvorm Tablet
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen MoA Bromodomain and extraterminal domain protein inhibitors.

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
ATMP Nee
Indieningsdatum 2024
Verwachte registratie 2025
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Klinische studies

Therapeutische waarde

Therapeutische waarde

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Toedieningsfrequentie 1 maal per dag
Bronnen NCT04603495
Aanvullende opmerkingen 1 cycle is 21 dagen waarbij dag 1-14 dagelijks wordt behandeld en dag 15-21 geen behandeling wordt gegeven.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Bronnen NKR (1)
Aanvullende opmerkingen In 2020 waren er 111 patiënten met Myelofibrosis.(1)

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Nee
Bronnen Adis Insight
Aanvullende opmerkingen Geen andere fase 3 studies op dit moment.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.