Pegunigalsidase alfa

Uitgebreide indicatie	Elfabrio is indicated for long-term enzyme replacement therapy in adult patients with a confirmed diagnosis of Fabry disease (deficiency of alpha-galactosidase).
Therapeutische waarde	Mogelijk gelijke waarde
Totale kosten	1.125.000,00
Registratiefase	Geregistreerd

Product

Werkzame stof	Pegunigalsidase alfa
Domein	Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Stofwisselingsziekten
Uitgebreide indicatie	Elfabrio is indicated for long-term enzyme replacement therapy in adult patients with a confirmed diagnosis of Fabry disease (deficiency of alpha-galactosidase).
Merknaam	Elfabrio
Fabrikant	Chiesi
Werkingsmechanisme	Enzymvervangende therapie
Toedieningsweg	Intraveneus
Toedieningsvorm	Infuus
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)
Expertisecentrum	Amsterdam UMC
Aanvullende opmerkingen	Pegunigalsidase alfa is een chemisch gemodificeerde versie van het recombinante alfa-galactosidase-A enzym. Het enzym is een dimeer, gekoppeld aan PEG, wat theoretisch resulteert in een actiever en stabieler molecuul in vergelijking met de huidige beschikbare enzymen. Pegunigalsidase alfa heeft een verlengde halfwaardetijd waardoor mogelijk hogere enzymactiviteit in organen bereikt kan worden. Tevens wordt verwacht dat het product minder aanleiding geeft tot antistofvorming.

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
ATMP	Nee
Indieningsdatum	Januari 2022
Verwachte registratie	Mei 2023
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Geregistreerd
Aanvullende opmerkingen	Positieve CHMP februari 2023. Dit geneesmiddel is in de sluis geplaatst voor zover verstrekt in het kader van geneeskundige behandelingen. Zorginstituut Nederland heeft de minister voor Medische Zorg geadviseerd om pegunigalsidase alfa (Elfabrio®) na prijsonderhandelingen te vergoeden uit het basispakket van de zorgverzekering.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Fabrazyme (agalsidase beta), Replagal (agalsidase alfa) (intraveneuze enzymtherapie); Galafold (migalastat; oraal middel, werkzaam als chaperone) is niet toegelaten tot het basispakket in Nederland.
Therapeutische waarde	Mogelijk gelijke waarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	Uit de studie bleek het geneesmiddel non-inferieur te zijn ten opzichte van de huidige behandeloptie. Het geneesmiddel bleek veilig en er werd een mogelijk voordeel in nierfunctie geconstateerd.
Behandelduur	doorlopend
Toedieningsfrequentie	1 maal per 4 weken
Dosis per toediening	1 mg/kg
Bronnen	Protalix; NCT03180840; NCT03018730; NCT02795676
Aanvullende opmerkingen	De dosering bedraagt 1mg/kg per 2 of 4 weken

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	5 - 10 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	Expertisecentrum; Arends et al. J Am Soc Nephrol. 2017 May;28(5):1631-1641
Aanvullende opmerkingen	In Nederland zijn ongeveer 300 patiënten met de ziekte van Fabry bekend, waarvan er ongeveer 100 behandeld worden (met vooral agalsidase beta). Deze patiënten komen volgens de huidige criteria van het expertisecentrum in aanmerking voor behandeling. De verwachting is dat 5 tot 10 patiënten in drie jaar tijd in aanmerking komen voor dit nieuwe geneesmiddel (patiënten met inhiberende antistoffen op agalsidase beta en onvoldoende biochemische respons). Bij een gelijke waarde en een lagere prijs is substitutie een mogelijkheid, dan zal het volume mogelijk hoger kunnen uitvallen.

Patiëntvolume

5 - 10

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

Expertisecentrum; Arends et al. J Am Soc Nephrol. 2017 May;28(5):1631-1641

Aanvullende opmerkingen

In Nederland zijn ongeveer 300 patiënten met de ziekte van Fabry bekend, waarvan er ongeveer 100 behandeld worden (met vooral agalsidase beta). Deze patiënten komen volgens de huidige criteria van het expertisecentrum in aanmerking voor behandeling. De verwachting is dat 5 tot 10 patiënten in drie jaar tijd in aanmerking komen voor dit nieuwe geneesmiddel (patiënten met inhiberende antistoffen op agalsidase beta en onvoldoende biochemische respons). Bij een gelijke waarde en een lagere prijs is substitutie een mogelijkheid, dan zal het volume mogelijk hoger kunnen uitvallen.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten	150.000,00
Bronnen	GIPdatabank
Aanvullende opmerkingen	De lijstprijs voor pegunigalsidase-alfa is nog niet bekend. In 2022 was de gemiddelde prijs per gebruiker van Replagal en Fabrazyme (berekend met lijstprijs in Z-index november 2022 en 70kg) rond de €150.000 per jaar.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten	1.125.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Totale kosten

1.125.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Off-label gebruik	Nee
Aanvullende opmerkingen	Enzymtherapie is specifiek voor patiënten met een agalsidase alfa deficiëntie en zal niet voor andere indicaties gebruikt worden dan behandeling van de ziekte van Fabry.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding	Nee

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.