Pegunigalsidase alfa

Extended indication	Elfabrio is indicated for long-term enzyme replacement therapy in adult patients with a confirmed diagnosis of Fabry disease (deficiency of alpha-galactosidase).
Therapeutic value	Possible equal value
Total cost	1,125,000.00
Registration phase	Registered

Product

Active substance	Pegunigalsidase alfa
Domain	Metabolism and Endocrinology
Reason of inclusion	New medicine (specialité)
Main indication	Metabolic diseases
Extended indication	Elfabrio is indicated for long-term enzyme replacement therapy in adult patients with a confirmed diagnosis of Fabry disease (deficiency of alpha-galactosidase).
Proprietary name	Elfabrio
Manufacturer	Chiesi
Mechanism of action	Enzyme replacement therapy
Route of administration	Intravenous
Therapeutical formulation	Intravenous drip
Budgetting framework	Intermural (MSZ)
Centre of expertise	Amsterdam UMC
Additional remarks	Pegunigalsidase alfa is een chemisch gemodificeerde versie van het recombinante alfa-galactosidase-A enzym. Het enzym is een dimeer, gekoppeld aan PEG, wat theoretisch resulteert in een actiever en stabieler molecuul in vergelijking met de huidige beschikbare enzymen. Pegunigalsidase alfa heeft een verlengde halfwaardetijd waardoor mogelijk hogere enzymactiviteit in organen bereikt kan worden. Tevens wordt verwacht dat het product minder aanleiding geeft tot antistofvorming.

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
ATMP	No
Submission date	January 2022
Expected Registration	May 2023
Orphan drug	Yes
Registration phase	Registered
Additional remarks	Positieve CHMP februari 2023. Dit geneesmiddel is in de sluis geplaatst voor zover verstrekt in het kader van geneeskundige behandelingen. Zorginstituut Nederland heeft de minister voor Medische Zorg geadviseerd om pegunigalsidase alfa (Elfabrio®) na prijsonderhandelingen te vergoeden uit het basispakket van de zorgverzekering.

Therapeutic value

Current treatment options	Fabrazyme (agalsidase beta), Replagal (agalsidase alfa) (intraveneuze enzymtherapie); Galafold (migalastat; oraal middel, werkzaam als chaperone) is niet toegelaten tot het basispakket in Nederland.
Therapeutic value	Possible equal value
Substantiation	Uit de studie bleek het geneesmiddel non-inferieur te zijn ten opzichte van de huidige behandeloptie. Het geneesmiddel bleek veilig en er werd een mogelijk voordeel in nierfunctie geconstateerd.
Duration of treatment	continuous
Frequency of administration	1 times every 4 weeks
Dosage per administration	1 mg/kg
References	Protalix; NCT03180840; NCT03018730; NCT02795676
Additional remarks	De dosering bedraagt 1mg/kg per 2 of 4 weken

Expected patient volume per year

Patient volume	5 - 10 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	Expertisecentrum; Arends et al. J Am Soc Nephrol. 2017 May;28(5):1631-1641
Additional remarks	In Nederland zijn ongeveer 300 patiënten met de ziekte van Fabry bekend, waarvan er ongeveer 100 behandeld worden (met vooral agalsidase beta). Deze patiënten komen volgens de huidige criteria van het expertisecentrum in aanmerking voor behandeling. De verwachting is dat 5 tot 10 patiënten in drie jaar tijd in aanmerking komen voor dit nieuwe geneesmiddel (patiënten met inhiberende antistoffen op agalsidase beta en onvoldoende biochemische respons). Bij een gelijke waarde en een lagere prijs is substitutie een mogelijkheid, dan zal het volume mogelijk hoger kunnen uitvallen.

Patient volume

5 - 10

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

Expertisecentrum; Arends et al. J Am Soc Nephrol. 2017 May;28(5):1631-1641

Additional remarks

In Nederland zijn ongeveer 300 patiënten met de ziekte van Fabry bekend, waarvan er ongeveer 100 behandeld worden (met vooral agalsidase beta). Deze patiënten komen volgens de huidige criteria van het expertisecentrum in aanmerking voor behandeling. De verwachting is dat 5 tot 10 patiënten in drie jaar tijd in aanmerking komen voor dit nieuwe geneesmiddel (patiënten met inhiberende antistoffen op agalsidase beta en onvoldoende biochemische respons). Bij een gelijke waarde en een lagere prijs is substitutie een mogelijkheid, dan zal het volume mogelijk hoger kunnen uitvallen.

Expected cost per patient per year

Cost	150,000.00
References	GIPdatabank
Additional remarks	De lijstprijs voor pegunigalsidase-alfa is nog niet bekend. In 2022 was de gemiddelde prijs per gebruiker van Replagal en Fabrazyme (berekend met lijstprijs in Z-index november 2022 en 70kg) rond de €150.000 per jaar.

Potential total cost per year

Total cost	1,125,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Total cost

1,125,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

Off label use	No
Additional remarks	Enzymtherapie is specifiek voor patiënten met een agalsidase alfa deficiëntie en zal niet voor andere indicaties gebruikt worden dan behandeling van de ziekte van Fabry.

Indication extension

Indication extension	No

Other information

There is currently no futher information available.