Pegunigalsidase alfa

Pegunigalsidase alfa

Stofwisseling en Endocrinologie

Nieuw middel (specialité)

Stofwisselingsziekten

Elfabrio is indicated for long-term enzyme replacement therapy in adult patients with a confirmed diagnosis of Fabry disease (deficiency of alpha-galactosidase).

Elfabrio

Chiesi

Enzymvervangende therapie

Intraveneus

Infuus

Intramuraal (MSZ)

Amsterdam UMC

Pegunigalsidase alfa is een chemisch gemodificeerde versie van het recombinante alfa-galactosidase-A enzym. Het enzym is een dimeer, gekoppeld aan PEG, wat theoretisch resulteert in een actiever en stabieler molecuul in vergelijking met de huidige beschikbare enzymen. Pegunigalsidase alfa heeft een verlengde halfwaardetijd waardoor mogelijk hogere enzymactiviteit in organen bereikt kan worden. Tevens wordt verwacht dat het product minder aanleiding geeft tot antistofvorming.

Centraal (EMA)

Nee

Januari 2022

Mei 2023

Ja

Geregistreerd

Positieve CHMP februari 2023. Dit geneesmiddel is in de sluis geplaatst voor zover verstrekt in het kader van geneeskundige behandelingen. Start vergoedingsdossier mei 2023. Publicatie advies verwacht in mei of juni 2024.

Fabrazyme (agalsidase beta), Replagal (agalsidase alfa) (intraveneuze enzymtherapie); Galafold (migalastat; oraal middel, werkzaam als chaperone) is niet toegelaten tot het basispakket in Nederland.

Mogelijk gelijke waarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Uit de studie bleek het geneesmiddel non-inferieur te zijn ten opzichte van de huidige behandeloptie. Het geneesmiddel bleek veilig en er werd een mogelijk voordeel in nierfunctie geconstateerd.

doorlopend

1 maal per 4 weken

1 mg/kg

Protalix; NCT03180840; NCT03018730; NCT02795676

De dosering bedraagt 1mg/kg per 2 of 4 weken

5 - 10

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Expertisecentrum; Arends et al. J Am Soc Nephrol. 2017 May;28(5):1631-1641

In Nederland zijn ongeveer 300 patiënten met de ziekte van Fabry bekend, waarvan er ongeveer 100 behandeld worden (met vooral agalsidase beta). Deze patiënten komen volgens de huidige criteria van het expertisecentrum in aanmerking voor behandeling. De verwachting is dat 5 tot 10 patiënten in 3 jaar tijd in aanmerking komen voor dit nieuwe geneesmiddel (patiënten met inhiberende antistoffen op agalsidase beta en onvoldoende biochemische respons). Bij een gelijke waarde en een lagere prijs is substitutie een mogelijkheid, dan zal het volume mogelijk hoger kunnen uitvallen.

150.000,00

GIPdatabank

De lijstprijs voor pegunigalsidase-alfa is nog niet bekend. In 2022 was de gemiddelde prijs per gebruiker van Replagal en Fabrazyme (berekend met lijstprijs in Z-index november 2022 en 70 kg) rond €150.000 per jaar

1.125.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Nee

Enzymtherapie is specifiek voor patiënten met een agalsidase alfa deficiëntie en zal niet voor andere indicaties gebruikt worden dan behandeling van de ziekte van Fabry.

Nee

Er is op dit moment geen overige informatie.