Pegcetacoplan

Uitgebreide indicatie	Patients With Geographic Atrophy (GA) Secondary to Age-Related Macular Degeneration (AMD)
Therapeutische waarde	Mogelijk meerwaarde
Totale kosten	429.105.600,00
Registratiefase	Registratieaanvraag in behandeling

Product

Werkzame stof	Pegcetacoplan
Domein	Neurologische aandoeningen
Reden van opname	Indicatieuitbreiding
Hoofdindicatie	Oogaandoeningen
Uitgebreide indicatie	Patients With Geographic Atrophy (GA) Secondary to Age-Related Macular Degeneration (AMD)
Fabrikant	Apellis Pharmaceuticals
Portfoliohouder	Apellis Pharmaceuticals
Werkingsmechanisme	Complementsysteemremming
Toedieningsweg	Intravitreaal
Toedieningsvorm	Injectie
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Bijzonderheid	Nieuwe toedieningsvorm
ATMP	Nee
Indieningsdatum	Januari 2023
Verwachte registratie	September 2024
Weesgeneesmiddel	Nee
Registratiefase	Registratieaanvraag in behandeling
Aanvullende opmerkingen	Update 9 februari 2024: The company for Syfovre has requested a re-examination of EMA’s January 2024 opinion. Upon receipt of the grounds of this request, the Agency will re-examine its opinion and issue a final recommendation.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Geen
Therapeutische waarde	Mogelijk meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	Fase 2 laat positieve resultaten van middel zien. Vergeleken met placebo geeft maandelijks pegcetacoplan significant minder groei van geografische atrofie en lijkt hiermee werkzaam (1). Echter moet het resultaat van de fase 3 worden afgewacht om betere inschatting te kunnen maken van de therapeutische waarde (2).
Behandelduur	doorlopend
Toedieningsfrequentie	1 maal per maand
Dosis per toediening	15 mg APL-2/0.1 ml
Bronnen	(1) Resultaten fase 1 studie: Nittala MG, Metlapally R, Ip M, et al. Association of Pegcetacoplan With Progression of Incomplete Retinal Pigment Epithelium and Outer Retinal Atrophy in Age-Related Macular Degeneration: A Post Hoc Analysis of the FILLY Randomized Clinical Trial. JAMA Ophthalmol. 2022;140(3):243–249. (FILLY, NCT02503332) (1); (2) Studie-opzetten fase 2 studie: NCT03525600 (OAKS) en NCT03525613 (DERBY) .

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	< 11.880 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	Inschatting Ranibizumab Horizonscan Geneesmiddelen; volksgezondheidenzorg.nl; Incidence of Late-Stage Age-Related Macular Degeneration in American Whites: Systematic Review and Meta-analysis; AJO 2015, Opendis data, NZa; oogartsen.nl
Aanvullende opmerkingen	De droge vorm van AMD is de meest voorkomende (80%), maar de minst ernstige vorm van leeftijdsgebonden AMD. Het eindstadium is geografische atrofie, uit onderzoek blijkt dat 3% boven de 70 jaar late AMD heeft. De verhouding geografische atrofie ten opzichte van de natte AMD is ongeveer 50/50. Bij aanvang is het centrale deel van het netvlies (macula) nog niet aangedaan bij twee derde van de ogen (bij een derde begint de geografische atrofie in het centrum), na 5 tot 6 jaar blijkt het centrum vaak wel aangedaan te zijn geraakt. Dit betekent dat van de 1,5 miljoen mensen boven de 70 jaar in Nederland 11.880 patiënten maximaal in aanmerking komen indien alle patiënten geholpen zouden worden voordat het centrum aangedaan is. Dit is mogelijk wel een overschatting. Aangezien de werking slechts vertraging van het proces met kans op neovasculaire bijwerkingen veroorzaakt bij maandelijkse injectie waardoor de klinische waarde van dit middel beperkt is ten opzichte van bijvoorbeeld de anti-VEGF bij natte MD.

Patiëntvolume

< 11.880

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

Inschatting Ranibizumab Horizonscan Geneesmiddelen; volksgezondheidenzorg.nl; Incidence of Late-Stage Age-Related Macular Degeneration in American Whites: Systematic Review and Meta-analysis; AJO 2015, Opendis data, NZa; oogartsen.nl

Aanvullende opmerkingen

De droge vorm van AMD is de meest voorkomende (80%), maar de minst ernstige vorm van leeftijdsgebonden AMD. Het eindstadium is geografische atrofie, uit onderzoek blijkt dat 3% boven de 70 jaar late AMD heeft. De verhouding geografische atrofie ten opzichte van de natte AMD is ongeveer 50/50. Bij aanvang is het centrale deel van het netvlies (macula) nog niet aangedaan bij twee derde van de ogen (bij een derde begint de geografische atrofie in het centrum), na 5 tot 6 jaar blijkt het centrum vaak wel aangedaan te zijn geraakt. Dit betekent dat van de 1,5 miljoen mensen boven de 70 jaar in Nederland 11.880 patiënten maximaal in aanmerking komen indien alle patiënten geholpen zouden worden voordat het centrum aangedaan is. Dit is mogelijk wel een overschatting. Aangezien de werking slechts vertraging van het proces met kans op neovasculaire bijwerkingen veroorzaakt bij maandelijkse injectie waardoor de klinische waarde van dit middel beperkt is ten opzichte van bijvoorbeeld de anti-VEGF bij natte MD.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten	< 36.120,00
Bronnen	G-standaard
Aanvullende opmerkingen	Pegcetacoplan zal in 2e lijn gegeven worden aan die patiënten die nog niet afdoende onder controle zijn met eculizumab of ravulizumab. Prijs per flacon pegcetacoplan is €3.010. De prijs voor de nieuwe toedieningsvorm is nog niet bekend.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten	429.105.600,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Totale kosten

429.105.600,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.