Vouw alle secties open

Pegcetacoplan

Uitgebreide indicatie Adolescents aged 12 years or older and adults who have C3 glomerulonefritis glomerulopathy (C3G) or
Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde
Totale kosten 153.389.600,00
Registratiefase Klinische studies

Product

Werkzame stof Pegcetacoplan
Domein Chronische immuunziekten
Reden van opname Indicatieuitbreiding
Hoofdindicatie Chronische immuunziekten, overig
Uitgebreide indicatie Adolescents aged 12 years or older and adults who have C3 glomerulonefritis glomerulopathy (C3G) or immune complex membranoproliferative glomerulonephritis (IC-MPGN).
Fabrikant Sobi
Toedieningsweg Subcutaan
Toedieningsvorm Injectie
Bekostigingskader Extramuraal (GVS)

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
ATMP Nee
Indieningsdatum 2025
Verwachte registratie 2026
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Klinische studies

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Immuunsuppressie met MMF + steroïden in observationele studies effectiever dan andere immuunsuppressie met 36% complete en 43% partiële remissie van proteïnurie
Therapeutische waarde

Mogelijk meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing Op dit moment is er nog geen goede causale behandeling voor C3G, waarbij activatie van de constitutionele alternatieve complement pathway door genetische of verworven afwijkingen in het complementsysteem een belangrijke rol speelt. Pegcetacoplan subcutaan 2x/week kan als remmer van C3 en C3b door remming van alternatieve complement pathway potentieel de complement gemedieerde schade bij C3G mitigeren en daarmee achteruitgang van nierfunctie afremmen en dialyse uitstellen of zelfs voorkomen. Dat zou ook kunnen gelden voor recidief na niertransplantatie dat bij overgrote deel van de C3G patiënten verantwoordelijk is voor het verlies van de transplantaat nier <5 jaar. In fase 2 studie (KI reports 2023) bij 8 patiënten van 16 jaar en ouder met C3G met eGFR >60ml/min/1.73m2 bleek pegcetacoplan na 48 weken proteïnurie met 51% te verlagen in ITT populatie en 65% in de per protocol populatie, die >75% van de giften had ontvangen. 75% van de patiënten had stabiele of verbeterde nierfunctie. Bij alle patiënten werd normalisatie van C3 gezien en forse afname van terminaal complement C5b-9. Gezien noodzaak van subcutane toediening lijkt de orale remmer van factor B Iptacopan een aantrekkelijker optie voor behandeling van C3G.
Behandelduur doorlopend
Toedieningsfrequentie 2 maal per week
Dosis per toediening 1080 mg
Bronnen NCT05809531 (lopende VALE extensie studie van VAILLANT); NCT05067127 (lopende fase 3 VAILLANT studie); NCT03453619 (fase 2 studie in Kidney International Reports 2023;8:2284-2293)
Aanvullende opmerkingen Subcutaneous infusion of 20mL (1.080mg), twice weekly (for adults or adolescents >50kg), and the three other weight-based doses either of 10mL (540mg), 12mL (648mg), or 15mL (810mg) Aangezien er geen goede causale behandeling zou een effectieve en veilige remmer van het alternatieve complementsysteem voor deze patiënten met slechte renale prognose en hoge kans op recidief na niertransplantatie een echte gamechanger zijn

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

143 - 837

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen Orphanet(1); Fervenza FC et all. Idiopathic membranoproliferative glomerulonephritis: does it exist? Nephrol Dial Transplant. 2012 (2); Puri P et al: The impact of reclassification of C3 predominant glomerulopathies on diagnostic accuracy, outcome and prognosis in patients with C3 glomerulonephritis. BMC Nephrology 2020;21:265
Aanvullende opmerkingen De geschatte incidentie van MPGN is 1,4 tot 9,3 gevallen op de 1 miljoen. Dit betekent dat er 125 tot 837. De incidentie van CG3 1 op de 300.000-1.000.000 (Puri 1 tot 3 cases per miljoen). Dit betekent dat er 18 tot 60 patiënten in Nederland zijn (2). Gezien de noodzaak van subcutane toediening lijkt de orale remmer van factor B Iptacopan een aantrekkelijker optie voor behandeling van C3G.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten 313.040,00
Bronnen medicijnkosten.nl;
Aanvullende opmerkingen Prijs per flacon pegcetacoplan is €3.010, dit komt met 104 flacons per jaar neer op €313.040 per patiënt per jaar.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

153.389.600,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.