Vouw alle secties open

Pegcetacoplan

Aspaveli

Uitgebreide indicatie Aspaveli is indicated as monotherapy in the treatment of adult patients with paroxysmal nocturnal ha
Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase Geregistreerd

Product

Werkzame stof Pegcetacoplan
Domein Cardiovasculaire aandoeningen
Reden van opname Indicatieuitbreiding
Hoofdindicatie Overige niet-oncologische hematologische medicatie
Uitgebreide indicatie Aspaveli is indicated as monotherapy in the treatment of adult patients with paroxysmal nocturnal haemoglobinuria (PNH) who have haemolytic anaemi.
Merknaam Aspaveli
Fabrikant Sobi
Werkingsmechanisme Complementsysteemremming
Bekostigingskader Extramuraal (GVS)

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Normaal traject
ATMP Nee
Indieningsdatum April 2023
Verwachte registratie April 2024
Weesgeneesmiddel Nee
Registratiefase Geregistreerd
Aanvullende opmerkingen Geregistreerd april 2024

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Eculizumab of ravulizumab.
Therapeutische waarde

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing Op dit moment wordt pegcetacoplan in de tweede lijn gegeven aan patiënten die nog niet afdoende onder controle zijn met eculizumab of ravulizumab. De PEGASUS studie laat een meerwaarde zien bij gebruik pegcetacoplan in de eerste lijn. Echter het betreft een indirecte vergelijking, geen head-to-head studievergelijking. Het zal mogelijk wel een plek in de eerste lijn kunnen hebben.
Behandelduur doorlopend
Toedieningsfrequentie 2 maal per week
Dosis per toediening 1080mg
Bronnen The PEGASUS study (NCT03500549); Raymond Wong. Comparative Effectiveness of Pegcetacoplan Versus Ravulizumab and Eculizumab in Complement Inhibitor-Naïve Patients with Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria: A Matching-Adjusted Indirect Comparison. Adv Ther. 2023

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 80

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen AA&PNH contactgroep; GIPdatabank; ZIN advies
Aanvullende opmerkingen PNH wordt jaarlijks bij 40 tot 80 mensen vastgesteld in Nederland. Het advies van het Zorginstituut over eculizumab laat een gestage groei zien, van 58 patiënten in 2015, 65 in 2016 naar 72 in 2017. Declaratiegegevens laten zien dat eculizumab bij PNH in 2017 gedeclareerd is voor 78 patiënten. De verwachting is dat de groei in het aantal patiënten min of meer overeen zal komen met de gestage groei die uit de declaratiegegevens voor eculizumab. Het totale potentiële patiëntvolume is zoals dat voor eculizumab.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Aanvullende opmerkingen Er is is een financieel arrangement van toepassing tot 1 januari 2026.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.