Vouw alle secties open

Palovarotene

Sohonos

Uitgebreide indicatie FOP
Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde
Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling

Product

Werkzame stof Palovarotene
Domein Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Stofwisselingsziekten
Uitgebreide indicatie FOP
Merknaam Sohonos
Fabrikant Ipsen
Werkingsmechanisme Receptoragonist
Toedieningsweg Oraal
Toedieningsvorm Capsule
Bekostigingskader Extramuraal (GVS)
Expertisecentrum Amsterdam UMC (Europees expertisecentrum)

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Normaal traject
ATMP Nee
Indieningsdatum Juli 2021
Verwachte registratie December 2022
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling
Aanvullende opmerkingen De fabrikant verwacht registratie in december 2022.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Geen. Momenteel worden de aan FOP geassocieerde "flare-ups" (pijnlijke zwellingen die kunnen resulteren in nieuwe HO) symptomatisch behandeld met NSAID's, corticosteroïden en eventueel lokaal koelen. Daarnaast is er een preventiebeleid wat betreft "flare-ups"; deze kunnen ontstaan door trauma, virale infecties, intramusculaire injecties en chirurgische ingrepen. Er zijn momenteel geen geregistreerde behandelopties die flare-ups of HO voorkomen of verminderen. Op dit moment worden patiënten geïncludeerd in diverse klinische studies naar FOP behandelmodaliteiten. Op dit moment is er geen klinische trial bekend waaruit op korte termijn een EMA-indiening kan worden verwacht/voortvloeien.
Therapeutische waarde

Mogelijk meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Toedieningsfrequentie 1 maal per dag
Dosis per toediening 5mg
Bronnen NCT03312634 (MOVE trial) en diverse aanverwante fase II studies (NCT02190747; NCT02279095; natural history data NHS (nog niet gepubliceerd).
Aanvullende opmerkingen Tijdelijke dosisaanpassing ("flare-up" regime) bij flare-ups (20mg/dag voor 4 weken, daarna 10mg/dag voor 8 weken); als flare-up nog niet voorbij is, kan door arts en patiënt gekozen worden voor 4 weken durende verlengingen van het "flare-up" regime van 20 of 10 mg/dag, tot de flare-up voorbij is).

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

2 - 6

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen expert opinie, patiëntenorganisatie opinie
Aanvullende opmerkingen De prevalentie van FOP wordt in internationale literatuur geschat op ongeveer 1.36 gevallen per 1 mln. inwoners (ref: Baujat, Orphanet J Rare Dis. 2017 Jun 30;12(1):123; doi: 10.1186/s13023-017-0674-5). Dit zou voor Nederland betekenen dat er circa 23 patiënten zouden zijn. In het Nederlandse expertisecentrum (AUMC) worden zowel Nederlandse patiënten als patiënten uit diverse andere landen behandeld, dit zijn inclusief buitenlandse patiënten 22 patiënten. Conform expert opinie zijn op dit moment alle Nederlandse patiënten in beeld (en is de bovenstaande berekening gebaseerd op literatuur niet correct). Dit gaat om 10 tot 12 patiënten uit Nederland. Een groot deel van deze patiënten is geïncludeerd in studies. Naar schatting zal het maximaal aantal patiënten dat in aanmerking komt voor deze therapie 5 tot 6 bedragen, maar in de praktijk waarschijnlijk lager uitvallen en enkele patiënten betreffen (0 tot 2, expert opinie).

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Aanvullende opmerkingen Nog niet bekend

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Nee
Bronnen Fabrikant

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.