Vouw alle secties open

Palopegteriparatide

Yorvipath

Uitgebreide indicatie Hypoparathyroidism in adults
Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde voor een subgroep
Totale kosten 5.000.000,00
Registratiefase Geregistreerd

Product

Werkzame stof Palopegteriparatide
Domein Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Stofwisselingsziekten
Uitgebreide indicatie Hypoparathyroidism in adults
Merknaam Yorvipath
Fabrikant Ascendis
Werkingsmechanisme Receptorantagonist
Toedieningsweg Subcutaan
Toedieningsvorm Injectie
Bekostigingskader Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen Long-acting prodrug of parathyroid hormone (PTH). In its prodrug inactive form, PTH(1-34) is transiently bound to the TransCon technology which releases unmodified teriparatide, via non-enzymatic hydrolysis of the TransCon linker.

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Normaal traject
ATMP Nee
Indieningsdatum December 2022
Verwachte registratie November 2023
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Geregistreerd
Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie in september 2023.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties NatPar, calcium met vitamine D.
Therapeutische waarde

Mogelijk meerwaarde voor een subgroep

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing De meeste mensen zullen behandeld worden met vitamine D en calcium. Echter zijn er ook patiënten die opgenomen worden vanwege een hypercalciëmie. Voor deze patiënten zal dit geneesmiddel mogelijk een uitkomst zijn.
Toedieningsfrequentie 1 maal per dag
Dosis per toediening 18 mcg
Bronnen PaTHway

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 50

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen Inschatting NatPar HS
Aanvullende opmerkingen Patiënten met hypoparathyreoidie maar met calcium neerslagen zoals bij hypercalciurische complicaties zoals nefrocalcinose, calcium neerslagen in de huid et cetera. Dit vormt een beperkt deel van de hypoparathyreoidiepopulatie. De inschatting is dat dit ongeveer 50 patiënten zal bedragen. In 2021 waren er 13 patiënten die NatPar kregen.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten 100.000,00
Bronnen Expert opinie;
Aanvullende opmerkingen De prijs zal waarschijnlijk rond de €100.000 per patiënt per jaar liggen.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

5.000.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.