Pacritinib

Uitgebreide indicatie	Patients with myelofibrosis who have thrombocytopenia
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk
Totale kosten	945.000,00
Registratiefase	Klinische studies

Product

Werkzame stof	Pacritinib
Domein	Hematologie
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Myeloproliferatieve aandoeningen
Uitgebreide indicatie	Patients with myelofibrosis who have thrombocytopenia
Merknaam	Epjevy
Fabrikant	Cti
Werkingsmechanisme	JAK tyrosine kinaseremmer
Toedieningsweg	Oraal
Toedieningsvorm	Capsule
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen	Tyrosine kinase inhibitor gericht tegen JAK2 en FLT3

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Normaal traject
ATMP	Nee
Indieningsdatum	2025
Verwachte registratie	2026
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Klinische studies
Aanvullende opmerkingen	Pacritinib was al eerder ingediend in juni 2016 maar werd teruggetrokken in maart 2017 vanwege tijdtekort om nieuwe data in de aanvraag te includeren. De aanvraag die in juli 2017 is ingediend is in februari 2019 teruggetrokken met als reden dat CTI niet is staat is data te leveren binnen de procedurele tijdslijn om de vragen van de EMA te adresseren.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Ruxolitinib
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Behandelduur	Mediaan 15.6 maand/maanden
Toedieningsfrequentie	1 maal per dag
Dosis per toediening	400 mg

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	21 - 33 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	NKR; Mesa et al. Lancet Haematol. 2017 May;4(5):e225-e236.
Aanvullende opmerkingen	118 diagnoses in 2016. Trombocytopenie komt voor bij 18 tot 28% van de myelofibrosis patiënten (21 tot 33 patiënten).

Patiëntvolume

21 - 33

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

NKR; Mesa et al. Lancet Haematol. 2017 May;4(5):e225-e236.

Aanvullende opmerkingen

118 diagnoses in 2016. Trombocytopenie komt voor bij 18 tot 28% van de myelofibrosis patiënten (21 tot 33 patiënten).

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten	30.000,00 - 40.000,00
Bronnen	GIPdatabank
Aanvullende opmerkingen	De vergoeding per patiënt in 2015 voor de huidige behandelmethode met ruxolitinib was €32.174,00.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten	945.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Totale kosten

945.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding	Nee
Aanvullende opmerkingen	geen fase III studies voor andere indicaties dan in de horizonscan

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.