Omaveloxolone

Uitgebreide indicatie	Skyclarys is indicated for the treatment of Friedreich’s ataxia in adults and adolescents aged 16 years and older.
Therapeutische waarde	Mogelijk meerwaarde
Totale kosten	116.620.000,00
Registratiefase	Geregistreerd

Product

Werkzame stof	Omaveloxolone
Domein	Neurologische aandoeningen
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Spierziekten, overig
Uitgebreide indicatie	Skyclarys is indicated for the treatment of Friedreich’s ataxia in adults and adolescents aged 16 years and older.
Merknaam	Skyclarys
Fabrikant	Reata
Toedieningsweg	Oraal
Toedieningsvorm	Capsule
Bekostigingskader	Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen	Nrf2 activator

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Normaal traject
ATMP	Nee
Indieningsdatum	December 2022
Verwachte registratie	Februari 2024
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Geregistreerd
Aanvullende opmerkingen	Geregistreerd februari 2024

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Revalidatie, geen echte behandeloptie.
Therapeutische waarde	Mogelijk meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	Er is op dit moment nog geen directe behandeling mogelijk. De fase 2 studie is gepubliceerd in 2021 (1). Omaveloxolone verbeterde significant de neurologische functies vergeleken met placebo en was veilig. Recent is er ook een extensie-studie gepubliceerd. Deze resultaten bevestigen de positieve resultaten uit de MOXIe fase 2 en laten een voordeel zien van omaveloxolone behandeling gemeten in mFARS.
Behandelduur	doorlopend
Toedieningsfrequentie	1 maal per dag
Dosis per toediening	2,5-300 mg
Bronnen	NCT02255435; Ann Neurol. 2021 Feb;89(2):212-225 (1); Mov Disord. 2023 Feb;38(2):313-320 Efficacy of Omaveloxolone in Friedreich's Ataxia;

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	< 340 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	Spierziekten.nl (1)
Aanvullende opmerkingen	Friedreich's ataxia komt voor bij 1 op de 50.000 mensen (1). Voor Nederland zou dit dan gaan om 340 mogelijke patiënten.

Patiëntvolume

< 340

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

Spierziekten.nl (1)

Aanvullende opmerkingen

Friedreich's ataxia komt voor bij 1 op de 50.000 mensen (1). Voor Nederland zou dit dan gaan om 340 mogelijke patiënten.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten	343.000,00
Bronnen	McKenzie H. FDA approves first therapy for Friedreich’s ataxia (updated). BioSpace. 1 March 2023. Accessed 9 March 2023. https://www.biospace.com/article/fda-approvesfirst-therapy-for-friedreich-s-ataxia/
Aanvullende opmerkingen	De prijs in de Verenigde Staten is $32,477 voor 90 capsules. De prijs per patiënt per jaar wordt $370.000. De exacte prijs in Nederland is nog niet bekend.

Kosten

343.000,00

Bronnen

McKenzie H. FDA approves first therapy for 
Friedreich’s ataxia (updated). BioSpace. 1 March 
2023. Accessed 9 March 2023. 
https://www.biospace.com/article/fda-approvesfirst-therapy-for-friedreich-s-ataxia/

Aanvullende opmerkingen

De prijs in de Verenigde Staten is $32,477 voor 90 capsules. De prijs per patiënt per jaar wordt $370.000. De exacte prijs in Nederland is nog niet bekend.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten	116.620.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Totale kosten

116.620.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding	Ja
Indicatieuitbreidingen	Mitochondrial disorders; Ocular inflammation; Ocular pain; Malignant melanoma
Bronnen	Adis insight
Aanvullende opmerkingen	Huidige studies bevinden zich in fase 2.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.