Vouw alle secties open

Omaveloxolone

Skyclarys

Uitgebreide indicatie Skyclarys is indicated for the treatment of Friedreich’s ataxia in adults and adolescents aged 16 ye
Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde
Totale kosten 116.620.000,00
Registratiefase Geregistreerd

Product

Werkzame stof Omaveloxolone
Domein Neurologische aandoeningen
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Spierziekten, overig
Uitgebreide indicatie Skyclarys is indicated for the treatment of Friedreich’s ataxia in adults and adolescents aged 16 years and older.
Merknaam Skyclarys
Fabrikant Reata
Toedieningsweg Oraal
Toedieningsvorm Capsule
Bekostigingskader Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen Nrf2 activator

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Normaal traject
ATMP Nee
Indieningsdatum December 2022
Verwachte registratie Februari 2024
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Geregistreerd
Aanvullende opmerkingen Geregistreerd februari 2024

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Revalidatie, geen echte behandeloptie.
Therapeutische waarde

Mogelijk meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing Er is op dit moment nog geen directe behandeling mogelijk. De fase 2 studie is gepubliceerd in 2021 (1). Omaveloxolone verbeterde significant de neurologische functies vergeleken met placebo en was veilig. Recent is er ook een extensie-studie gepubliceerd. Deze resultaten bevestigen de positieve resultaten uit de MOXIe fase 2 en laten een voordeel zien van omaveloxolone behandeling gemeten in mFARS.
Behandelduur doorlopend
Toedieningsfrequentie 1 maal per dag
Dosis per toediening 2,5-300 mg
Bronnen NCT02255435; Ann Neurol. 2021 Feb;89(2):212-225 (1); Mov Disord. 2023 Feb;38(2):313-320 Efficacy of Omaveloxolone in Friedreich's Ataxia;

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 340

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen Spierziekten.nl (1)
Aanvullende opmerkingen Friedreich's ataxia komt voor bij 1 op de 50.000 mensen (1). Voor Nederland zou dit dan gaan om 340 mogelijke patiënten.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten 343.000,00
Bronnen McKenzie H. FDA approves first therapy for Friedreich’s ataxia (updated). BioSpace. 1 March 2023. Accessed 9 March 2023. https://www.biospace.com/article/fda-approvesfirst-therapy-for-friedreich-s-ataxia/
Aanvullende opmerkingen De prijs in de Verenigde Staten is $32,477 voor 90 capsules. De prijs per patiënt per jaar wordt $370.000. De prijs in Nederland is nog niet bekend.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

116.620.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Ja
Indicatieuitbreidingen Mitochondrial disorders; Ocular inflammation; Ocular pain; Malignant melanoma
Bronnen Adis insight
Aanvullende opmerkingen Huidige studies bevinden zich in fase 2.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.