Omaveloxolone

Revalidatie, geen echte behandeloptie.

Mogelijk meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Er is op dit moment nog geen directe behandeling mogelijk. De fase 2 studie is gepubliceerd in 2021 (1). Omaveloxolone verbeterde significant de neurologische functies vergeleken met placebo en was veilig. Recent is er ook een extensie-studie gepubliceerd. Deze resultaten bevestigen de positieve resultaten uit de MOXIe fase 2 en laten een voordeel zien van omaveloxolone behandeling gemeten in mFARS.

doorlopend

1 maal per dag

2,5-300 mg

NCT02255435; Ann Neurol. 2021 Feb;89(2):212-225 (1); Mov Disord. 
2023 Feb;38(2):313-320
Efficacy of Omaveloxolone in Friedreich's Ataxia;

< 340

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Spierziekten.nl (1)

Friedreich's ataxia komt voor bij 1 op de 50.000 mensen (1). Voor Nederland zou dit dan gaan om 340 mogelijke patiënten.

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Ja

Mitochondrial disorders; Ocular inflammation; Ocular pain; Malignant melanoma

Adis insight

Huidige studies bevinden zich in fase 2.

Er is op dit moment geen overige informatie.