Olutasidenib

Uitgebreide indicatie	Patients with AML or MDS with an IDH1 mutation
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase	Klinische studies

Product

Werkzame stof	Olutasidenib
Domein	Hematologie
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	AML/MDS
Uitgebreide indicatie	Patients with AML or MDS with an IDH1 mutation
Fabrikant	Rigel
Toedieningsweg	Oraal
Toedieningsvorm	Tablet
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen	Isocitrate dehydrogenase 1 inhibitors

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Normaal traject
ATMP	Nee
Indieningsdatum	2024
Verwachte registratie	2025
Registratiefase	Klinische studies

Therapeutische waarde

Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	De therapeutische waarde is nog onduidelijk.
Aanvullende opmerkingen	NCT02719574

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing

De therapeutische waarde is nog onduidelijk.

Aanvullende opmerkingen

NCT02719574

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	86 - 119 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	NKR2021 (1) J Natl Cancer Inst. 2010 Jul 7; 102(13): 932–941. doi: 10.1093/jnci/djq187. Walter et al., Leukemia. 2015 Feb; 29(2): 312–320 (2) Thol F, Weissinger EM, Krauter J, Wagner K, Damm F, Wichmann M, Göhring G, Schumann C, Bug G, Ottmann O, Hofmann WK, Schlegelberger B, Ganser A, Heuser M. IDH1 mutations in patients with myelodysplastic syndromes are associated with an unfavorable prognosis. Haematologica. 2010 Oct;95(10):1668-74. doi: 10.3324/haematol.2010.025494. Epub 2010 May 21. PMID: 20494930; PMCID: PMC2948091 (3)
Aanvullende opmerkingen	Er waren 853 AML diagnoses in 2021 (1). Van de AML patiënten heeft 6% tot 10% een IDH1mutatie (2) (52 tot 84 patiënten). In 2021 waren er in totaal 953 MDS diagnoses. Van de MDS patiënten heeft ongeveer 3,6% een IDH1 mutatie (3). Dit betekent een verwacht patiëntvolume van 34. In totaal betekent dit een patiëntvolume van 86 tot 119.

Patiëntvolume

86 - 119

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

NKR2021 (1) J Natl Cancer Inst. 2010 Jul 7; 102(13): 932–941. doi: 10.1093/jnci/djq187. Walter et al., Leukemia. 2015 Feb; 29(2): 312–320 (2) Thol F, Weissinger EM, Krauter J, Wagner K, Damm F, Wichmann M, Göhring G, Schumann C, Bug G, Ottmann O, Hofmann WK, Schlegelberger B, Ganser A, Heuser M. IDH1 mutations in patients with myelodysplastic syndromes are associated with an unfavorable prognosis. Haematologica. 2010 Oct;95(10):1668-74. doi: 10.3324/haematol.2010.025494. Epub 2010 May 21. PMID: 20494930; PMCID: PMC2948091 (3)

Aanvullende opmerkingen

Er waren 853 AML diagnoses in 2021 (1). Van de AML patiënten heeft 6% tot 10% een IDH1mutatie (2) (52 tot 84 patiënten). In 2021 waren er in totaal 953 MDS diagnoses. Van de MDS patiënten heeft ongeveer 3,6% een IDH1 mutatie (3). Dit betekent een verwacht patiëntvolume van 34. In totaal betekent dit een patiëntvolume van 86 tot 119.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.