Vouw alle secties open

Olezarsen

Uitgebreide indicatie Olezarsen monotherapy for add-on treatment of severe familial chylomicronemia syndrome in adults and
Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling

Product

Werkzame stof Olezarsen
Domein Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Uitgebreide indicatie Olezarsen monotherapy for add-on treatment of severe familial chylomicronemia syndrome in adults and elderly
Fabrikant Ionis
Werkingsmechanisme Antisense oligonucleotide
Toedieningsweg Subcutaan
Toedieningsvorm Injectie
Bekostigingskader Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen Olezarsen is een antisense oligonucleotide, geconjugeerd met N-acetylgalactosamine (GalNAc), dat is ontworpen om de productie van door APOC3 gecodeerd apolipoproteïne C-III-eiwit te remmen.

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Normaal traject
ATMP Nee
Indieningsdatum Augustus 2024
Verwachte registratie September 2025
Weesgeneesmiddel Nee
Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling
Aanvullende opmerkingen NCT04568434

Therapeutische waarde

Therapeutische waarde

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Aanvullende opmerkingen De effectiviteit lijkt gelijk aan volanesorsen, wat een 70% reductie in triglyceriden impliceert. Olezarsan heeft hoogstwaarschijnlijk niet de bijwerking thrombocytopenie. De fase 3 studie is in oktober 2023 afgerond, de resultaten moeten nog gepubliceerd worden.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

18 - 180

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen Orphanet
Aanvullende opmerkingen Familiale chylomicronemie-syndroom (FCS) heeft een geschatte prevalentie van 1 op 100.000 en 1 op 1.000.000

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.