Vouw alle secties open

Olezarsen

Uitgebreide indicatie Familial chylomicronemia syndrome
Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase Klinische studies

Product

Werkzame stof Olezarsen
Domein Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Uitgebreide indicatie Familial chylomicronemia syndrome
Fabrikant Ionis
Toedieningsweg Subcutaan
Toedieningsvorm Injectie
Bekostigingskader Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen Olezarsen is a next-generation, N-acetylgalactosamine (GalNAc)–conjugated, antisense oligonucleotide designed to inhibit APOC3–encoded apolipoprotein C-III protein production.

Registratie

ATMP Nee
Indieningsdatum 2024
Verwachte registratie 2025
Registratiefase Klinische studies
Aanvullende opmerkingen NCT04568434

Therapeutische waarde

Therapeutische waarde

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Aanvullende opmerkingen De effectiviteit lijkt gelijk aan volanesorsen, wat een 70% reductie in triglyceriden impliceert. Olezarsan heeft hoogstwaarschijnlijk niet de bijwerking thrombocytopenie. De fase 3 studie is in oktober 2023 afgerond, de resultaten moeten nog gepubliceerd worden.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

18 - 180

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen Orphanet
Aanvullende opmerkingen Familiale chylomicronemie-syndroom (FCS) heeft een geschatte prevalentie van 1:100.000 en 1: 1000.000

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.