Expand all sections

Olezarsen

Extended indication Olezarsen monotherapy for add-on treatment of severe hypertriglyceridemia in adults and elderly
Therapeutic value No estimate possible yet
Registration phase Clinical trials

Product

Active substance Olezarsen
Domain Metabolism and Endocrinology
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Metabolic diseases
Extended indication Olezarsen monotherapy for add-on treatment of severe hypertriglyceridemia in adults and elderly
Manufacturer Ionis
Mechanism of action Antisense oligonucleotide
Route of administration Subcutaneous
Therapeutical formulation Injection
Budgetting framework Extramural (GVS)
Additional remarks Olezarsen is een antisense oligonucleotide, geconjugeerd met N-acetylgalactosamine (GalNAc), dat is ontworpen om de productie van door APOC3 gecodeerd apolipoproteïne C-III-eiwit te remmen.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
ATMP No
Submission date September 2025
Expected Registration October 2026
Orphan drug No
Registration phase Clinical trials
Additional remarks Indieningsdatum en verwachte registratie op basis van IHSI-inschatting.

Therapeutic value

Current treatment options Statinen (atorvastatin, pitavastatin, rosuvastatin). Adjunctbehandeling: omega-3 meervoudig onverzadigde vetzuren (icosapent-ethyl); fibraten (bezafibraat, fenofibraat)
Therapeutic value No estimate possible yet
Substantiation Het plasma TG gehalte is een voorspeller van HV ziekten en het ligt voor de hand dat het laten dalen van TG de kans daarop zou verminderen. Dat is tot nu toe echter niet gebleken. Fibraten lijken geen effect op CV prognose te hebben hoewel ze de TG wel verlagen. Het zou kunnen dat andere manieren van verlagen van TG wel een CV benefit heeft, maar dat vereist CV outcome studies. Fibraten worden wel gebruikt om het risico op pancreatitis door hypertriglyceridemie te verlagen. Er zijn patiënten met extreem verhoogd TG, de dd daarvan bevat dan ook genetische defecten - als er sprake is van verhoogde chylomicronen is dat familiaire hyperchylomicronemie op basis van complete LPL-deficiëntie en apoCII-deficiëntie.
Frequency of administration 1 times every 4 weeks
References NCT05079919 (CORE); NCT05552326 (CORE2); NCT05681351; Expertopinie.

Expected patient volume per year

Patient volume

10 - 30

Market share is generally not included unless otherwise stated.
References Expertopinie
Additional remarks Het aantal patiënten met FCS wordt op 50 ingeschat. Er zijn twee centra waar deze patiënten gezien worden in centrum erfelijke zeldzame dyslipidemien (AMC, ErasmusMC). Het RadboudUMC is nog in aanvraag. De meeste patiënten zijn niet therapietrouw en komen als ze pancreatitis hebben. Afhankelijk hoe het monitoringsschema voor thrombo's wordt (indien hetzelfde als voor volenesorsen dan is het verwachtte aantal 10 patiënten). Indien het minder frequent hoeft dan 20 tot 30 patiënten.

Expected cost per patient per year

There is currently nothing known about the expected cost.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.