Odevixibat

Uitgebreide indicatie	Treatment of progressive familial intrahepatic cholestasis (PFIC) in patients aged 6 months or older.
Therapeutische waarde	Mogelijk meerwaarde
Totale kosten	5.250.000,00
Registratiefase	Geregistreerd

Product

Werkzame stof	Odevixibat
Domein	Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Leverziekten
Uitgebreide indicatie	Treatment of progressive familial intrahepatic cholestasis (PFIC) in patients aged 6 months or older.
Merknaam	Bylvay
Fabrikant	Albireo
Werkingsmechanisme	Overig
Toedieningsweg	Oraal
Toedieningsvorm	Capsule
Bekostigingskader	Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen	Sodium-bile acid cotransporter-inhibitor. A4250 blokkeert galzuurresorptie in darm en onderbreekt de enterohepatische kringloop.

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Versnelde beoordeling
Bijzonderheid	Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME)
Indieningsdatum	November 2020
Verwachte registratie	Juli 2021
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Geregistreerd
Aanvullende opmerkingen	Positieve CHMP-opinie in mei 2021.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Ursodeoxycholzuur (UDCA) -therapie moet bij alle patiënten worden gestart om leverschade te voorkomen. Bij sommige PFIC1- of PFIC2-patiënten kan galafleiding ook de pruritus verlichten en de progressie van de ziekte vertragen. De meeste PFIC-patiënten zijn uiteindelijk echter kandidaten voor levertransplantatie. Monitoring van hepatocellulair carcinoom, vooral bij PFIC2-patiënten, moet vanaf het eerste levensjaar worden aangeboden.
Therapeutische waarde	Mogelijk meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	De PEDFIC 1 fase 3 studie was statistisch significant op het verlagen galzuren en het ontstaan van jeuk.
Toedieningsfrequentie	1 maal per dag
Dosis per toediening	120 ug/kg
Bronnen	www.orpha.net; PEDFIC 1(NCT03659916);
Aanvullende opmerkingen	200 µg, 400 µg, 600 µg and 1200 µg capsules.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	10 - 20 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	www.orpha.net, CBS
Aanvullende opmerkingen	Er worden per jaar 1/50.000 - 1/100.000 kinderen geboren met deze aandoening. In 2017 zijn er 169.836 kinderen geboren in Nederland (CBS), dit zou gaan om 1-4 personen. Er zijn op dit moment waarschijnlijk 10 tot 20 personen in Nederland die per jaar in aanmerking zullen komen voor dit geneesmiddel.

Patiëntvolume

10 - 20

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

www.orpha.net, CBS

Aanvullende opmerkingen

Er worden per jaar 1/50.000 - 1/100.000 kinderen geboren met deze aandoening. In 2017 zijn er 169.836 kinderen geboren in Nederland (CBS), dit zou gaan om 1-4 personen. Er zijn op dit moment waarschijnlijk 10 tot 20 personen in Nederland die per jaar in aanmerking zullen komen voor dit geneesmiddel.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten	< 350.000,00
Bronnen	www.drugs.com/price-guide/
Aanvullende opmerkingen	De kosten voor Bylvay orale capsules 400 mcg bedragen in de VS $13.790 voor 30 capsules. Op jaar basis zou dit kunnen oplopen tot $400.000 per patiënt. De prijs in Nederland is echter nog niet bekend.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten	5.250.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Totale kosten

5.250.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding	Nee
Bronnen	clinicaltrials.gov
Aanvullende opmerkingen	Er zijn geen fase 2-3 studies op andere indicatiegebieden op dit moment.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.