Expand all sections

Odevixibat

Bylvay

Extended indication Treatment of progressive familial intrahepatic cholestasis (PFIC) in patients aged 6 months or older.
Therapeutic value Possible added value
Total cost 5,250,000.00
Registration phase Registered

Product

Active substance Odevixibat
Domain Metabolism and Endocrinology
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Liver diseases
Extended indication Treatment of progressive familial intrahepatic cholestasis (PFIC) in patients aged 6 months or older.
Proprietary name Bylvay
Manufacturer Albireo
Mechanism of action Other
Route of administration Oral
Therapeutical formulation Capsule
Budgetting framework Extramural (GVS)
Additional remarks Sodium-bile acid cotransporter-inhibitor. A4250 blokkeert galzuurresorptie in darm en onderbreekt de enterohepatische kringloop.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Accelerated assessment
Particularity New medicine with Priority Medicines (PRIME)
Submission date November 2020
Expected Registration July 2021
Orphan drug Yes
Registration phase Registered
Additional remarks Positieve CHMP-opinie in mei 2021.

Therapeutic value

Current treatment options Ursodeoxycholzuur (UDCA) -therapie moet bij alle patiënten worden gestart om leverschade te voorkomen. Bij sommige PFIC1- of PFIC2-patiënten kan galafleiding ook de pruritus verlichten en de progressie van de ziekte vertragen. De meeste PFIC-patiënten zijn uiteindelijk echter kandidaten voor levertransplantatie. Monitoring van hepatocellulair carcinoom, vooral bij PFIC2-patiënten, moet vanaf het eerste levensjaar worden aangeboden.
Therapeutic value Possible added value
Substantiation De PEDFIC 1 fase 3 studie was statistisch significant op het verlagen galzuren en het ontstaan van jeuk.
Frequency of administration 1 times a day
Dosage per administration 120 ug/kg
References www.orpha.net; PEDFIC 1(NCT03659916);
Additional remarks 200 µg, 400 µg, 600 µg and 1200 µg capsules.

Expected patient volume per year

Patient volume

10 - 20

Market share is generally not included unless otherwise stated.
References www.orpha.net, CBS
Additional remarks Er worden per jaar 1/50.000 - 1/100.000 kinderen geboren met deze aandoening. In 2017 zijn er 169.836 kinderen geboren in Nederland (CBS), dit zou gaan om 1-4 personen. Er zijn op dit moment waarschijnlijk 10 tot 20 personen in Nederland die per jaar in aanmerking zullen komen voor dit geneesmiddel.

Expected cost per patient per year

Cost < 350,000.00
References www.drugs.com/price-guide/
Additional remarks De kosten voor Bylvay orale capsules 400 mcg bedragen in de VS $13.790 voor 30 capsules. Op jaar basis zou dit kunnen oplopen tot $400.000 per patiënt. De prijs in Nederland is echter nog niet bekend.

Potential total cost per year

Total cost

5,250,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension No
References clinicaltrials.gov
Additional remarks Er zijn geen fase 2-3 studies op andere indicatiegebieden op dit moment.

Other information

There is currently no futher information available.