Odevixibat

Uitgebreide indicatie	Kayfanda is indicated for the treatment of cholestatic pruritus in Alagille syndrome (ALGS) in patients aged 6 months or older
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk
Totale kosten	855.000,00
Registratiefase	Geregistreerd

Product

Werkzame stof	Odevixibat
Domein	Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname	Indicatieuitbreiding
Hoofdindicatie	Leverziekten
Uitgebreide indicatie	Kayfanda is indicated for the treatment of cholestatic pruritus in Alagille syndrome (ALGS) in patients aged 6 months or older
Merknaam	Kayfanda
Fabrikant	Ipsen
Portfoliohouder	Ipsen
Werkingsmechanisme	Overig
Toedieningsweg	Oraal
Toedieningsvorm	Capsule
Bekostigingskader	Extramuraal (GVS)

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
ATMP	Nee
Indieningsdatum	2022
Verwachte registratie	September 2024
Weesgeneesmiddel	Nee
Registratiefase	Geregistreerd

Therapeutische waarde

Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	< 3 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	Kamath B et al. Systematic Review: The Epidemiology, Natural History, and Burden of Alagille Syndrome. J Pediatr Gastroenterol Nutr 2018 (1); CBS Statline. 2022 (2);
Aanvullende opmerkingen	De prevalentie bij geboorte is 1 in 50:000 (1). Bij een gemiddeld aantal geboortes van 170.000 in Nederland worden er gemiddeld 3 patiënt per jaar verwacht(2). De plek van dit geneesmiddel is waarschijnlijk bij patiënten die geen levertransplantatie hoeven te ondergaan. Als je wel een levertransplantatie moet ondergaan dan is het mogelijk een tijdelijke therapie.

Patiëntvolume

< 3

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

Kamath B et al. Systematic Review: The Epidemiology, Natural History, and Burden of Alagille Syndrome. J Pediatr Gastroenterol Nutr 2018 (1); CBS Statline. 2022 (2);

Aanvullende opmerkingen

De prevalentie bij geboorte is 1 in 50:000 (1). Bij een gemiddeld aantal geboortes van 170.000 in Nederland worden er gemiddeld 3 patiënt per jaar verwacht(2). De plek van dit geneesmiddel is waarschijnlijk bij patiënten die geen levertransplantatie hoeven te ondergaan. Als je wel een levertransplantatie moet ondergaan dan is het mogelijk een tijdelijke therapie.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten	250.000,00 - 320.000,00
Bronnen	Zorginstituut Nederland. GVS-rapport odevixibat (Bylvay®). 2022;
Aanvullende opmerkingen	In de budget impact analyse van odexivibat voor de indicatie PFIC zijn twee verschillende scenario's geschetst aan de hand van de dosis die patiënten zullen ontvangen. In het minimale scenario wordt er ongeveer uitgegaan van gemiddeld €250.000 per patiënt per jaar. In het maximale scenario wordt uitgegaan van gemiddeld €320.000 per patiënt per jaar.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten	855.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Totale kosten

855.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding	Ja
Indicatieuitbreidingen	Andere lopende fase III studie: Biliary atresia
Bronnen	Adis Insight

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.