OCU400

Uitgebreide indicatie	Patients with retinitis pigmentosa (RP) associated with RHO mutations and patients with any other RP associated mutation with a clinical phenotype of RP
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase	Klinische studies

Product

Werkzame stof	OCU400
Domein	Neurologische aandoeningen
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Oogaandoeningen
Uitgebreide indicatie	Patients with retinitis pigmentosa (RP) associated with RHO mutations and patients with any other RP associated mutation with a clinical phenotype of RP
Fabrikant	Ocugen
Werkingsmechanisme	Gentherapie
Toedieningsweg	Oculair
Toedieningsvorm	Concentraat voor oplossing voor injectie
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Normaal traject
ATMP	Ja
Indieningsdatum	September 2025
Verwachte registratie	Oktober 2026
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Klinische studies
Aanvullende opmerkingen	Primary completion (estimated): 30 juni 2025.

Therapeutische waarde

Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Bronnen	NCT06388200

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Bronnen

NCT06388200

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	2.000 - 3.100 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	1: https://www.orpha.net/ ; 2: https://www.lumc.nl/actueel/2023/gentherapie-voor-retinitis-pigmentosa-werkt-op-gekweekt-netvlies/; 3: Diverse Genetic Landscape of Suspected Retinitis Pigmentosa in a Large Korean Cohort Yoon-Jeon et al. Genes (Basel). 2021 May; 12(5): 675.;
Aanvullende opmerkingen	De wereldwijde prevalentie van retinitis pigmentosa wordt geschat op 1:3.000 tot 1:5000 (1). In Nederland wordt het patiëntvolume geschat op 4.000 (2). De RHO mutatie is de meest voorkomende 5 tot 10% van de gevallen. Het percentage van genetische mutaties dat gediagnosticeerd wordt in patiënten met een familie historie van de ziekte (70,7%) ligt hoger dat dat van sporadische gevallen van de ziekte (51,3%) (3).

Patiëntvolume

2.000 - 3.100

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

1: https://www.orpha.net/ ; 2: https://www.lumc.nl/actueel/2023/gentherapie-voor-retinitis-pigmentosa-werkt-op-gekweekt-netvlies/; 3: Diverse Genetic Landscape of Suspected Retinitis Pigmentosa in a Large Korean Cohort Yoon-Jeon et al. Genes (Basel). 2021 May; 12(5): 675.;

Aanvullende opmerkingen

De wereldwijde prevalentie van retinitis pigmentosa wordt geschat op 1:3.000 tot 1:5000 (1). In Nederland wordt het patiëntvolume geschat op 4.000 (2). De RHO mutatie is de meest voorkomende 5 tot 10% van de gevallen. Het percentage van genetische mutaties dat gediagnosticeerd wordt in patiënten met een familie historie van de ziekte (70,7%) ligt hoger dat dat van sporadische gevallen van de ziekte (51,3%) (3).

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.