Vouw alle secties open

Obeticholic acid

Ocaliva

Uitgebreide indicatie Fibrosis due to Non-Alcoholic Steatohepatitis (NASH)
Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk
Totale kosten 610.153.625,00
Registratiefase Klinische studies

Product

Werkzame stof Obeticholic acid
Domein Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Leverziekten
Uitgebreide indicatie Fibrosis due to Non-Alcoholic Steatohepatitis (NASH)
Merknaam Ocaliva
Fabrikant Advanz
Werkingsmechanisme Receptoragonist
Toedieningsweg Oraal
Toedieningsvorm Tablet
Bekostigingskader Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen First-in-class farnesoid X-receptor (FXR)-agonist afgeleid van chenodeoxycholzuur.

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Normaal traject
ATMP Nee
Indieningsdatum 2024
Verwachte registratie 2025
Weesgeneesmiddel Nee
Registratiefase Klinische studies
Aanvullende opmerkingen Applicatie teruggetrokken bij de EMA in december 2021. In januari 2023 her indiening bij de FDA, mogelijk volgt ook een her indiening bij de EMA.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Verandering in levensstijl
Therapeutische waarde

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing Er zijn op dit moment zeer veel verschillende geneesmiddelen in ontwikkeling voor de indicatie NASH. Mogelijk zal in de toekomst een combinatie van geneesmiddelen het beste effect hebben. Op dit moment loopt de fase 3 studie van Intercept: bij patiënten met gecompenseerde levercirrose als gevolg van NASH. Eindpunt in de studie is afname van fibrose gedefinieerd als tenminste 1 stadium verbetering, zonder toename van NASH. Er werden echter bij veel patiënten bijwerkingen gevonden zoals bijvoorbeeld jeuk en een hoger cholesterolgehalte.
Toedieningsfrequentie 1 maal per dag
Dosis per toediening 10 - 25 mg
Bronnen NCT02548351 (REGENERATE); https://www.alacrita.com/blog/industry-strategies-for-nash-combination-therapies

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

100 - 10.000

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen Maag Lever Darm Stichting; CBS
Aanvullende opmerkingen In 2015 had ongeveer 50% van de Nederlanders van 20 jaar en ouder overgewicht (6,6 miljoen) en 13,7% heeft obesitas (1,8 miljoen). Van de mensen met obesitas heeft ongeveer 90% een leververvetting (1,6 miljoen). In deze groep heeft ongeveer 20% tot 30% een leververvetting gecombineerd met NASH (320.000-480.000). Indien obeticholzuur geregistreerd zal worden voor deze indicatie is het nog de vraag waar in de behandelrichtlijn het ingezet zal worden. In de fase 3 studie geldt een inclusiecriteria van patiënten met een graad 2-3 fibrose of een graad 1 fibrose in combinatie met diabetes type 2, een verhoogd BMI (BMI>30) en een verhoogde ALT waarde (1.5×ULN). Indien het geneesmiddel ingezet zal worden bij graad 2-3 komen er mogelijk enkele honderden patiënten in aanmerking. Indien ook patiënten met graad 1 fibrose in combinatie met diabetes type 2 en overgewicht in aanmerking komen zal dit leiden tot tienduizenden mogelijke patiënten.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten 69.000,00 - 172.645,00
Bronnen https://www.medipreis.de/
Aanvullende opmerkingen In Duitsland bedragen de kosten per tablet €94,60 voor 5mg. Voor een gemiddelde dosis van 10 tot 25mg per dag betekent dit op jaarbasis €69.000 tot €172.645.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

610.153.625,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Nee
Bronnen AdisInsight
Aanvullende opmerkingen Naast NASH lopen er nu geen andere fase 3 studies.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.