Obeticholic acid

Uitgebreide indicatie	Fibrosis due to Non-Alcoholic Steatohepatitis (NASH)
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk
Totale kosten	610.153.625,00
Registratiefase	Klinische studies

Product

Werkzame stof	Obeticholic acid
Domein	Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Leverziekten
Uitgebreide indicatie	Fibrosis due to Non-Alcoholic Steatohepatitis (NASH)
Merknaam	Ocaliva
Fabrikant	Advanz
Werkingsmechanisme	Receptoragonist
Toedieningsweg	Oraal
Toedieningsvorm	Tablet
Bekostigingskader	Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen	First-in-class farnesoid X-receptor (FXR)-agonist afgeleid van chenodeoxycholzuur.

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Normaal traject
ATMP	Nee
Indieningsdatum	2024
Verwachte registratie	2025
Weesgeneesmiddel	Nee
Registratiefase	Klinische studies
Aanvullende opmerkingen	Applicatie teruggetrokken bij de EMA in december 2021. In januari 2023 her indiening bij de FDA, mogelijk volgt ook een her indiening bij de EMA.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Verandering in levensstijl
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	Er zijn op dit moment zeer veel verschillende geneesmiddelen in ontwikkeling voor de indicatie NASH. Mogelijk zal in de toekomst een combinatie van geneesmiddelen het beste effect hebben. Op dit moment loopt de fase 3 studie van Intercept: bij patiënten met gecompenseerde levercirrose als gevolg van NASH. Eindpunt in de studie is afname van fibrose gedefinieerd als tenminste 1 stadium verbetering, zonder toename van NASH. Er werden echter bij veel patiënten bijwerkingen gevonden zoals bijvoorbeeld jeuk en een hoger cholesterolgehalte.
Toedieningsfrequentie	1 maal per dag
Dosis per toediening	10 - 25 mg
Bronnen	NCT02548351 (REGENERATE); https://www.alacrita.com/blog/industry-strategies-for-nash-combination-therapies

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	100 - 10.000 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	Maag Lever Darm Stichting; CBS
Aanvullende opmerkingen	In 2015 had ongeveer 50% van de Nederlanders van 20 jaar en ouder overgewicht (6,6 miljoen) en 13,7% heeft obesitas (1,8 miljoen). Van de mensen met obesitas heeft ongeveer 90% een leververvetting (1,6 miljoen). In deze groep heeft ongeveer 20% tot 30% een leververvetting gecombineerd met NASH (320.000-480.000). Indien obeticholzuur geregistreerd zal worden voor deze indicatie is het nog de vraag waar in de behandelrichtlijn het ingezet zal worden. In de fase 3 studie geldt een inclusiecriteria van patiënten met een graad 2-3 fibrose of een graad 1 fibrose in combinatie met diabetes type 2, een verhoogd BMI (BMI>30) en een verhoogde ALT waarde (1.5×ULN). Indien het geneesmiddel ingezet zal worden bij graad 2-3 komen er mogelijk enkele honderden patiënten in aanmerking. Indien ook patiënten met graad 1 fibrose in combinatie met diabetes type 2 en overgewicht in aanmerking komen zal dit leiden tot tienduizenden mogelijke patiënten.

Patiëntvolume

100 - 10.000

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

Maag Lever Darm Stichting; CBS

Aanvullende opmerkingen

In 2015 had ongeveer 50% van de Nederlanders van 20 jaar en ouder overgewicht (6,6 miljoen) en 13,7% heeft obesitas (1,8 miljoen). Van de mensen met obesitas heeft ongeveer 90% een leververvetting (1,6 miljoen). In deze groep heeft ongeveer 20% tot 30% een leververvetting gecombineerd met NASH (320.000-480.000). Indien obeticholzuur geregistreerd zal worden voor deze indicatie is het nog de vraag waar in de behandelrichtlijn het ingezet zal worden. In de fase 3 studie geldt een inclusiecriteria van patiënten met een graad 2-3 fibrose of een graad 1 fibrose in combinatie met diabetes type 2, een verhoogd BMI (BMI>30) en een verhoogde ALT waarde (1.5×ULN). Indien het geneesmiddel ingezet zal worden bij graad 2-3 komen er mogelijk enkele honderden patiënten in aanmerking. Indien ook patiënten met graad 1 fibrose in combinatie met diabetes type 2 en overgewicht in aanmerking komen zal dit leiden tot tienduizenden mogelijke patiënten.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten	69.000,00 - 172.645,00
Bronnen	https://www.medipreis.de/
Aanvullende opmerkingen	In Duitsland bedragen de kosten per tablet €94,60 voor 5mg. Voor een gemiddelde dosis van 10 tot 25mg per dag betekent dit op jaarbasis €69.000 tot €172.645.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten	610.153.625,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Totale kosten

610.153.625,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding	Nee
Bronnen	AdisInsight
Aanvullende opmerkingen	Naast NASH lopen er nu geen andere fase 3 studies.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.