Obefazimod

Uitgebreide indicatie	Treatment for patients with moderately to severely active ulcerative colitis who have inadequate response, no response, a loss of response, or an intolerance to either conventional therapies [corticosteroids, immunosuppressant (i.e. azathioprine, 6-mercaptopurine, methotrexate)] and/or advanced therapies [biologics (TNF inhibitors, anti-integrins, anti-IL-23), and/or S1P receptor modulators, and/or JAK inhibitors
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase	Klinische studies

Product

Werkzame stof	Obefazimod
Domein	Chronische immuunziekten
Reden van opname	Indicatieuitbreiding
Hoofdindicatie	Darmziekten
Uitgebreide indicatie	Treatment for patients with moderately to severely active ulcerative colitis who have inadequate response, no response, a loss of response, or an intolerance to either conventional therapies [corticosteroids, immunosuppressant (i.e. azathioprine, 6-mercaptopurine, methotrexate)] and/or advanced therapies [biologics (TNF inhibitors, anti-integrins, anti-IL-23), and/or S1P receptor modulators, and/or JAK inhibitors
Fabrikant	Abivax
Toedieningsweg	Oraal
Toedieningsvorm	Tablet
Aanvullende opmerkingen	Er is nog geen besluit genomen over het bekostigingskader.

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Informed consent application
ATMP	Nee
Indieningsdatum	Augustus 2024
Verwachte registratie	September 2024
Registratiefase	Klinische studies

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Adalimumab, infliximab, golimumab, ustekinumab, vedolizumab, upadacitinib, ozanimod, filgotinib, tofacitinib en in de toekomst risankizumab, etrasimod en mirikizumab.
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	First-in-class small molecule dat specifiek en selectief miR-124 upreguleert en zodoende de expressie van diverse inflammatoire cytokines onderdrukt. Effectief gebleken in fase 2 en fase 3 onderzoek in uitvoering.
Toedieningsfrequentie	1 maal per dag
Dosis per toediening	25 or 50 mg
Bronnen	NCT05507203

Verwacht patiëntvolume per jaar

Bronnen	Crohn-colitis.nl (1); NVMDL Leidraad IBD (2);
Aanvullende opmerkingen	Colitis ulcerosa komt steeds vaker voor met name in de westerse landen. Er zijn momenteel ruim 90.000 mensen in Nederland met een chronische darmontsteking (1). Dit is ongeveer 1 op de 200 mensen. Doorgaans wordt gestart met een TNF-alfaremmer. Daarna worden ook andere biologische geneesmiddelen overwogen (2). In 2022 kregen 3.259 patiënten een biologisch geneesmiddel voorgeschreven anders dan TNFalfaremmers.

Bronnen

Crohn-colitis.nl (1); NVMDL Leidraad IBD (2);

Aanvullende opmerkingen

Colitis ulcerosa komt steeds vaker voor met name in de westerse landen. Er zijn momenteel ruim 90.000 mensen in Nederland met een chronische darmontsteking (1). Dit is ongeveer 1 op de 200 mensen. Doorgaans wordt gestart met een TNF-alfaremmer. Daarna worden ook andere biologische geneesmiddelen overwogen (2). In 2022 kregen 3.259 patiënten een biologisch geneesmiddel voorgeschreven anders dan TNFalfaremmers.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.