Vouw alle secties open

Obecabtagene autoleucel

Uitgebreide indicatie Treatment of patients with relapsed or refractory B cell precursor acute lymphoblastic leukaemia (ALL)
Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling

Product

Werkzame stof Obecabtagene autoleucel
Domein Hematologie
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie ALL
Uitgebreide indicatie Treatment of patients with relapsed or refractory B cell precursor acute lymphoblastic leukaemia (ALL)
Fabrikant Autolus
Werkingsmechanisme CAR-T therapie
Toedieningsweg Intraveneus
Toedieningsvorm Infuus
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Normaal traject
Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME)
ATMP Ja
Indieningsdatum April 2024
Verwachte registratie Juni 2025
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling
Aanvullende opmerkingen Tijdslijn op basis van IHSI data

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Patiënten met een Philadelphia negatieve B-ALL, kunnen behandeld worden met blinatumomab. Inotuzumab kan gegeven worden ongeacht de status van het Philadelphia chromosoom. Tevens kan er gekozen worden voor een nieuwe remissie inductie met chemotherapie, bijvoorbeeld met hoge dosis cytarabine en mitoxantrone (HAM). De keuze hangt af van de eerdere behandelingen, karakteristieken van de B-ALL (expressie van CD19 en CD22, CNS betrokkenheid, ziekteload), de fitheid van de patiënt, het moment van recidiveren. Indien mogelijk kan de behandeling dienen als brug naar allogene stamceltransplantatie.
Therapeutische waarde

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing Tisagenlecleucel is als CAR T-cell therapie vergoed voor deze indicatie, ook brexucabtagene autoleucel zal binnenkort op de markt komen. Het is op dit moment nog niet mogelijk om een vergelijking te maken tussen deze therapieën aangezien er nog te weinig resultaten uit de Zuma3 studie bekend zijn.
Behandelduur eenmalig
Toedieningsfrequentie 2 maal per 2 weken
Dosis per toediening 410E+6
Bronnen NCT04404660
Aanvullende opmerkingen Following pre-conditioning with chemotherapy (cyclophosphamide and fludarabine) patients will be treated with a total target dose of 410E+6 of CD19-positive CAR T cells as a split dose on Day 1 and on Day 10 (±2 days).

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 20

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen NKR2018(1); Expert opinie (2);
Aanvullende opmerkingen Geschatte aantallen op basis van NKR gegevens over 2017 en 2018 waren er 180 patiënten met ALL per jaar (1). Het is de verwachting dat er uiteindelijk maximaal 20 patiënten gebruik zullen maken van deze behandeling. Mogelijk zal dit getal lager uitvallen afhankelijk van de uiteindelijke indicatie en indien bijvoorbeeld de voorkeur blijft bestaan voor tisagenlecleucel bij patiënten van 18 tot 26 jaar. Ook zullen er patiënten meedoen aan compassionate use programma's (2).

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Aanvullende opmerkingen Gezien de PRIME-status zal dit middel waarschijnlijk hoge kosten met zich meebrengen.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.