Nonacog beta pegol

Uitgebreide indicatie	Extension of indication to include treatment and prophylaxis of bleeding in children below 12 years of age with haemophilia B including previously untreated patients for REFIXIA.
Therapeutische waarde	Mogelijk gelijke waarde
Registratiefase	Registratieaanvraag in behandeling

Product

Werkzame stof	Nonacog beta pegol
Domein	Cardiovasculaire aandoeningen
Reden van opname	Indicatieuitbreiding
Hoofdindicatie	Hemostase bevorderende medicatie
Uitgebreide indicatie	Extension of indication to include treatment and prophylaxis of bleeding in children below 12 years of age with haemophilia B including previously untreated patients for REFIXIA.
Merknaam	Refixia
Fabrikant	Novo Nordisk
Toedieningsvorm	Poeder voor injectievloeistof
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Indieningsdatum	December 2022
Verwachte registratie	Oktober 2023
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Registratieaanvraag in behandeling

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Er zijn diverse factor IX stollingsfactor preparaten beschikbaar voor kinderen <12 jaar (Benefix, Rixubis, Alprolix, Idelvion).
Therapeutische waarde	Mogelijk gelijke waarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	De PARADIGM-6 trial in kinderen (inclusief PUPs) met hemofilie B <2% laat goede effectiviteit zien van dit langwerkende FIX product. Er is meerwaarde ten opzichte van de bestaande kortwerkende FIX preparaten. Er is waarschijnlijk gelijke effectiviteit ten opzichte van de andere 2 langwerkende FIX preparaten. Refixia (Nonacog beta pegol) is tot nu toe het enige preparaat dat alleen voor > 12 jaar geregisterd is.
Bronnen	NCT01467427

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	< 45 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	Erfelijkheid.nl
Aanvullende opmerkingen	Het totaal aantal hemofilie B patiënten wordt geschat op 400 in Nederland. Hemofilie B komt hoofdzakelijk bij mannen voor. Er zijn ongeveer 2 miljoen kinderen in Nederland in de leeftijd tot 12 jaar. Dit betekent dat er ongeveer 45 patiënten in deze leeftijdsklasse vallen. Mogelijk zal een gedeelte van deze groep gebruik gaan maken van de behandeling.

Patiëntvolume

< 45

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

Erfelijkheid.nl

Aanvullende opmerkingen

Het totaal aantal hemofilie B patiënten wordt geschat op 400 in Nederland. Hemofilie B komt hoofdzakelijk bij mannen voor. Er zijn ongeveer 2 miljoen kinderen in Nederland in de leeftijd tot 12 jaar. Dit betekent dat er ongeveer 45 patiënten in deze leeftijdsklasse vallen. Mogelijk zal een gedeelte van deze groep gebruik gaan maken van de behandeling.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.