Vouw alle secties open

Nomacopan

Uitgebreide indicatie Paediatric (aged 6 months till18 years) Haematopoietic Stem-Cell Transplant Associated Thrombotic Mi
Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk
Totale kosten 4.500.000,00
Registratiefase Klinische studies

Product

Werkzame stof Nomacopan
Domein Hematologie
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Stamceltransplantaties
Uitgebreide indicatie Paediatric (aged 6 months till18 years) Haematopoietic Stem-Cell Transplant Associated Thrombotic Microangiopathy
Fabrikant Akari
Werkingsmechanisme Complementsysteemremming
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen Fabrikant AKARI Therapeutics

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Normaal traject
ATMP Nee
Indieningsdatum 2025
Verwachte registratie 2026
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Klinische studies
Aanvullende opmerkingen NCT04784455

Therapeutische waarde

Therapeutische waarde

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing De verwachting volgens experts is dat nomacopan potentieel waardevol kan zijn.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

15

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen Record: Narsoplimab;Expertopinie; Gavriilaki et al. Clin Transplant. 2018 Sep;32(9):e13371
Aanvullende opmerkingen Jaarlijks worden in Nederland circa 600 allogene stamceltransplantaties uitgevoerd. De geschatte incidentie van TMA bij deze patiënten ligt rond de 15%. Er zijn onder kinderen ongeveer 80 allogene stamceltransplantaties per jaar. Dit betekent dat er ongeveer 15 patiënten in aanmerking zullen komen.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten 250.000,00 - 350.000,00
Bronnen Horizonscan (1)
Aanvullende opmerkingen Er is nog niks bekend over de prijs van nomacopan. De prijs van andere complementsysteemremmers (pegcetacoplan, zilucoplan) zit in de range van €250.000-€350.000 p.p.p.j. (1).

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

4.500.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.