Nomacopan

Uitgebreide indicatie	Paediatric (aged 6 months-18 years) Haematopoietic Stem-Cell Transplant Associated Thrombotic Microangiopathy
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase	Klinische studies

Product

Werkzame stof	Nomacopan
Domein	Hematologie
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Stamceltransplantaties
Uitgebreide indicatie	Paediatric (aged 6 months-18 years) Haematopoietic Stem-Cell Transplant Associated Thrombotic Microangiopathy
Fabrikant	Akari
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen	Fabrikant AKARI Therapeutics

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Normaal traject
ATMP	Nee
Indieningsdatum	2024
Verwachte registratie	2025
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Klinische studies
Aanvullende opmerkingen	NCT04784455

Therapeutische waarde

Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	De verwachting volgens experts is dat nomacopan potentieel waardevol kan zijn.

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing

De verwachting volgens experts is dat nomacopan potentieel waardevol kan zijn.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	15 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	Record: Narsoplimab;Expertopinie; Gavriilaki et al. Clin Transplant. 2018 Sep;32(9):e13371
Aanvullende opmerkingen	Jaarlijks worden in Nederland circa 600 allogene stamceltransplantaties uitgevoerd. De geschatte incidentie van TMA bij deze patiënten ligt rond de 15%. Er zijn onder kinderen ongeveer 80 allogene stamceltransplantaties per jaar. Dit betekent dat er ongeveer 15 patiënten in aanmerking zullen komen.

Patiëntvolume

15

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

Record: Narsoplimab;Expertopinie; Gavriilaki et al. Clin Transplant. 2018 Sep;32(9):e13371

Aanvullende opmerkingen

Jaarlijks worden in Nederland circa 600 allogene stamceltransplantaties uitgevoerd. De geschatte incidentie van TMA bij deze patiënten ligt rond de 15%. Er zijn onder kinderen ongeveer 80 allogene stamceltransplantaties per jaar. Dit betekent dat er ongeveer 15 patiënten in aanmerking zullen komen.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.