Vouw alle secties open

Nirogacestat

Uitgebreide indicatie Adults With Desmoid Tumor or Aggressive Fibromatosis (DT/AF)
Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk
Totale kosten 15.185.352,00
Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling

Product

Werkzame stof Nirogacestat
Domein Oncologie
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Oncologie, overig
Uitgebreide indicatie Adults With Desmoid Tumor or Aggressive Fibromatosis (DT/AF)
Fabrikant Springworks
Toedieningsweg Oraal
Toedieningsvorm Tablet
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen Nirogacestat is een gamma-secretase inhibitor.

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Normaal traject
ATMP Nee
Indieningsdatum Januari 2024
Verwachte registratie Februari 2025
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Hormoontherapie zoals onder andere Tamoxifen; NSAID’s zoals onder andere meloxicam en celecoxib; Targeted therapie (doelgerichte therapie): Imatinib, sorafenib, pazopanib; Chemotherapie zoals onder andere Methotrexaat (eventueel in combinatie), Vincristine, vinorelbine, vinblastine (eventueel in combinatie), Caelyx (doxorubicine)
Therapeutische waarde

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing Nirogacestat zal waarschijnlijk in de plaats komen van sorafenib. Het liet een significante PFS verbetering vergeleken met placebo zien (hazard ratio [HR], 0.29 [95% CI, 0.15, 0.55; P<0.001]). De ORR was ook significant verbeterd met nirogacestat versus placebo (41% versus 8%; P<0.001), met een mediane tijd tot respons van 5,6 versus 11,1 maanden. De complete response rate was 7% met nirogacestat versus 0% met placebo. DFS voldoet aan PASKWIL.
Toedieningsfrequentie 2 maal per dag
Dosis per toediening 150 mg
Bronnen NCT03785964 (DeFi); Gounder et al. N Engl J Med. 2023.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

23 - 68

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen Orphanet (1); NKR 2019 (2)
Aanvullende opmerkingen DT's beslaan <3% van de wekedelentumoren (1). In 2019 werden er in Nederland 768 wekedelensarcomen gediagnosticeerd (2). Dit zou betekenen dat er minder dan 23 patiënten per jaar met desmoïd tumoren zouden worden gediagnosticeerd. Daarnaast wordt de jaarlijkse incidentie geschat tussen 1 op 250.000 en 1 op 500.000 (1). Voor Nederland zou dit 34 tot 68 patiënten betekenen. De daadwerkelijke incidentie zal daarom waarschijnlijk enkele tientallen bedragen.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten < 333.744,00
Bronnen Drugs.com (1)
Aanvullende opmerkingen De kosten in de Verenigde Staten voor Ogsiveo orale tablet 50mg bedragen ongeveer $30,547 voor 180 tabletten (1). De kosten in de Verenigde Staten zijn vaak hoger dan in Nederland. Uitgaande van een Nederlandse prijs van €27.413 (180 tabletten van 50mg), zes tabletten per dag en een doorlopende behandelduur kan er een schatting gemaakt worden van €333.744 per patiënt per jaar (€27.413/180∗6∗365,24)

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

15.185.352,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Nee
Bronnen Adis Insight

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.