Nedosiran

Nedosiran

Stofwisseling en Endocrinologie

Nieuw middel (specialité)

Stofwisselingsziekten

Patients 6 Years and older with Primary Hyperoxaluria Type 1

Novo Nordisk

Novo Nordisk

Subcutaan

Injectie

Intramuraal (MSZ)

Centraal (EMA)

Normaal traject

Nee

2024

2025

Ja

Klinische studies

Calcium oxalaat kristal remmers. In sommige gevallen niersteenbehandeling, dialyse en mogelijk lever of niertransplantatie. Lumasiran is in Nederland beschikbaar via ODAP. Er zijn subgroepen die goed reageren op pyridoxine (vitamine B6) en daarom niet met lumasiran of nedosiran behandeld hoeven te worden.

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Lange termijn uitkomsten op klinisch relevante uitkomstmaten zijn nog onvoldoende bekend. RCT bij PH1 en PH2 patiënten met eindpunt daling van urine oxaalzuur spiegel (Uox). Significante daling van Uox en plasma oxolaat in nedosiran behandelde PH1 groep ten opzichte van placebo. NB: geen consistent effect bij PH2 patiënten. Het lijkt gelijke waarde ten opzichte van lumasiran te hebben. De beroepsgroep verkent een tweede ODAP traject voor dit middel.

doorlopend

1 maal per 4 weken

170mg (>=) 50 kilogram

https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S0085253822006317?via%3Dihub

In adults and in adolescents (aged 12-17 years) weighing greater than or equal to (>=) 50 kilograms (kg), Nedosiran will be administered via subcutaneous (SC) injection once monthly at a dose of 170 milligrams (mg). In adults and adolescents weighing < 50 kg, nedosiran will be administered once monthly at a dose of 136 mg. The dose for participants aged 6 to 11 years will be 3.5 mg/kg monthly, not to exceed 170 mg.

< 5

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

bron ECZA Amsterdam

Aangezien er ook lumasiran is en sommige patiënten met pyridoxine behandeld worden zal dat aantal lager zijn: er is een landelijke indicatiecommissie die patiënten selecteert. Aantal nieuwe patiënten per jaar is slechts 1 tot 2, in combinatie met prevalente patiënten, zullen er niet meer dan 4 tot 5 patiënten per jaar in aanmerking komen voor nedosiran.

https://www.drugs.com/price-guide/rivfloza

In de Verenigde Staten zijn de kosten 33.000 dollar voor 80 mg.

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Er is op dit moment geen overige informatie.