Vouw alle secties open

Nedosiran

Uitgebreide indicatie Patients 6 Years and older with Primary Hyperoxaluria Type 1
Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase Klinische studies

Product

Werkzame stof Nedosiran
Domein Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Stofwisselingsziekten
Uitgebreide indicatie Patients 6 Years and older with Primary Hyperoxaluria Type 1
Fabrikant Novo Nordisk
Portfoliohouder Novo Nordisk
Toedieningsweg Subcutaan
Toedieningsvorm Injectie
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Normaal traject
ATMP Nee
Indieningsdatum 2024
Verwachte registratie 2025
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Klinische studies

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Calcium oxalaat kristal remmers. In sommige gevallen niersteenbehandeling, dialyse en mogelijk lever of niertransplantatie. Lumasiran is in Nederland beschikbaar via ODAP. Er zijn subgroepen die goed reageren op pyridoxine (vitamine B6) en daarom niet met lumasiran of nedosiran behandeld hoeven te worden.
Therapeutische waarde

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing Lange termijn uitkomsten op klinisch relevante uitkomstmaten zijn nog onvoldoende bekend. RCT bij PH1 en PH2 patiënten met eindpunt daling van urine oxaalzuur spiegel (Uox). Significante daling van Uox en plasma oxolaat in nedosiran behandelde PH1 groep ten opzichte van placebo. NB: geen consistent effect bij PH2 patiënten. Het lijkt gelijke waarde ten opzichte van lumasiran te hebben. De beroepsgroep verkent een tweede ODAP traject voor dit middel.
Behandelduur doorlopend
Toedieningsfrequentie 1 maal per 4 weken
Dosis per toediening 170mg (>=) 50 kilogram
Bronnen https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S0085253822006317?via%3Dihub
Aanvullende opmerkingen In adults and in adolescents (aged 12-17 years) weighing greater than or equal to (>=) 50 kilograms (kg), Nedosiran will be administered via subcutaneous (SC) injection once monthly at a dose of 170 milligrams (mg). In adults and adolescents weighing < 50 kg, nedosiran will be administered once monthly at a dose of 136 mg. The dose for participants aged 6 to 11 years will be 3.5 mg/kg monthly, not to exceed 170 mg.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 5

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen bron ECZA Amsterdam
Aanvullende opmerkingen Aangezien er ook lumasiran is en sommige patiënten met pyridoxine behandeld worden zal dat aantal lager zijn: er is een landelijke indicatiecommissie die patiënten selecteert. Aantal nieuwe patiënten per jaar is slechts 1 tot 2, in combinatie met prevalente patiënten, zullen er niet meer dan 4 tot 5 patiënten per jaar in aanmerking komen voor nedosiran.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Bronnen https://www.drugs.com/price-guide/rivfloza
Aanvullende opmerkingen In de Verenigde Staten zijn de kosten 33.000 dollar voor 80 mg.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.